21世纪经济报道记者季媛媛 上海报道
创新药从药物发现到临床前，再到临床试验及商业化上市，面临着诸多不确定因素，加之外部经济环境复杂多变与资本市场理性回归等因素影响，创新药企业的回报率愈发受到关注。
2024年上半年已然落幕，尽管面临诸多挑战，但医药行业在创新药物研发上的步伐并未放缓，为全球病患带来了希望，这背后的艰辛与挑战也不容忽视。国家药品监督管理局（NMPA）发布的数据显示，截至2024年6月30日，NMPA共批准109个新药上市申请（NDA）。与2023年半年相比，NDA获批总量增加了5个。获批新药中，化药64个、治疗用生物制品39个和中药6个。按注册类别划分，1类创新药有27个，化药16个，治疗用生物制品8个，中药3个。
当前，具有技术创新性和临床价值的产品始终是市场所需要，彰显着发展潜力。传统大分子药物、小分子靶向药及单抗药物领域依然不断涌现新的突破，在技术创新以及临床进展上也取得了很多进展。例如，获批的国产创新药包括全球首个治疗NRAS突变晚期黑色素瘤的MEK抑制剂妥拉美替尼胶囊、全球首个治疗外周T细胞淋巴瘤的JAK抑制剂戈利昔替尼、首个国产靶向ROS1治疗非小细胞肺癌的药物富马酸安奈克替尼等。
但获批仅仅是第一步，对创新药企而言，面对复杂的发展环境，持续组合优化现有资源并改善经营质量，才是医药公司实现可持续性发展的关键。
IQVIA艾昆纬中国管理咨询部负责人陈劲豪在接受21世纪经济报道记者采访时表示，要成为医药强国和领先的研发基地，中国必须要有适合医药研发的土壤。其中一大问题就是资金有限，所以必须要省钱，这是无法避免的一个环节。每个药企要更早地了解市场和产品价值，然后最大化实现目标价值。在过去的环境下，小步创新就可以，但现在是一个竞争激烈的环境，只有市场真正需要的产品才会有价值。
“企业需要考虑的问题是，要引进哪个项目，或者开始研发哪个项目，要非常了解市场需求。”陈劲豪认为，创新药企选择产品管线有点像博弈，在选择时就要规划好后续。
重金投入“创新”
在过去的6个月里，多款创新药物相继获得监管机构的批准，这些新药在临床试验中展现出了显著的治疗效果和安全性，为许多之前难以治愈的疾病提供了全新的治疗选择。这些新药的获批，不仅彰显了医药科技的进步，也为患者带来了更多的希望。
根据NMPA披露的数据，2024年上半年1类创新药获批27个，与去年同期相比，增加了4个。从疾病治疗领域分布来看，与2023年上半年相同，抗肿瘤药物获批数量占比仍然最大，占36.7%；与2023年相比，神经系统疾病治疗药物跃居第二位，占14.7%；内分泌与代谢类疾病治疗药物，占11.9%。
另据米内网数据，全球新药TOP20国家研发项目格局中，中国创新药研发实力快速提升，创新药物管线数仅次于美国。国内在研创新药集中在以替尼类药物为代表的小分子靶向药及以抗体为代表的大分子药物。中国公立医疗机构终端替尼类药物（蛋白激酶抑制剂）、抗体药物销售额分别从2017年90亿元、86亿元增长至2023年的293亿元、465亿元。其中，抗体药物近年来的增长率均保持两位数，彰显强大的增长潜力。两者在肿瘤药里的占比已从2018年的超过31%发展至2023年的接近70%，可见用药结构的巨大变化。
中国已成为全球第二大医药市场，加速创新研发成为主旋律。然而，创新药物的研发并非易事。从研发投入到市场推广，每一个环节都充满了挑战。有券商医药行业分析师对21世纪经济报道记者分析指出，创新药物的研发成本高昂，往往需要数亿美元的投资和数年的时间。而且，即使药物研发成功，还需要经过严格的临床试验和监管审批，才能最终上市销售。
这也意味着，对创新药企而言，做好合理的投资布局至关重要。陈劲豪也指出，前几年，中国在推动创新药发展层面迎来利好环境，导致香港和上海资本市场开放后，大量的私募股权（PE）资金涌入，投资者扎堆投钱。这种情况在美国30年前也发生过，现在其实是在回归正轨。
“在美国的PD-1市场，总共只有5个产品，而中国有六七十个，这样的投资回报率怎么可能合理呢？你可以想象，60多家企业都有投资，是否都是合理的投资？最初大家扎堆投资，但现在市场开始回归理性，发现并非所有的投资都合理。对于VC和PE来说，他们开始重新评估实际价值。所以，药企高管需要认识到，情况已经发生了变化。”陈劲豪直言，过去，许多企业认为只要手握好药，市场一定会接受。但实际上，他们不一定真正了解市场需求。
“过度自信会导致企业膨胀，认为自己能从Biotech成长为大药企。然而，在欧美市场，过去30年来，真正能从Biotech成长为大药企的公司屈指可数。”在陈劲豪看来，Biotech应该专注于研发，而Pharma则应该专注于商业化，这两者具有本质区别。科学家们需要认识到资金有限，大部分现金应该用于研发，而不是过度商业化。企业需要回归正轨，成为研发平台，利用更好的模式进行商业化。
市场痛点频出
随着医药科技的不断发展，新的治疗方法不断涌现，患者需要更多的选择。与此同时，市场竞争的激烈让创新药企倍感压力。当下，传统药企和新兴生物技术公司也在积极寻求创新突破，这加剧了市场竞争。在这样的环境下，创新药企需要不断提升自身的研发能力和市场竞争力，才能在激烈的市场竞争中立于不败之地。
但想要生存并非易事，一系列的难题终究待解：中国的Biotech中，当下究竟有多少是真正的FIC（First-in-Class）和BIC（Best-in-Class）？又有多少是license-in的me-too和me-better？在如此竞争激烈的市场中，这些license-in的me-too和me-better能否生存？现在又有多少本地的Biotech公司有强大的研发平台，能够支撑收入？真正成长为大公司的Biotech公司究竟有多少？又有多少Biotech公司最终会走上被大药企收购的命运……
谈及上述痛点问题，陈劲豪认为，整个市场的调整是必然的。“坦白讲，我认为大约有4到5成的Biotech公司要么被并购，要么自然淘汰，要么被收购。整个市场能否支撑这么多的me-too和me-better项目是一个问题。剩下来的公司，要么变成一个强大的研发平台，要么被并购，成为跨国或本土药企的一部分。”
在此过程中，也要求企业需要明确自己的定位，是专注于研发平台，还是成为大药企的一部分。市场的调整和筛选将帮助这些公司找到最合适的发展路径。
陈劲豪指出，从根本上看，很多初创公司的DNA往往是由一两个在某个科研领域非常强大的科学家所塑造，这样的DNA促使公司往往会专注于研发平台的建设。
然而，随着公司的发展，它们需要思考的是，如何在这个领域内构建一个多元化的产品组合（multi-portfolio）。由于销售团队关注如何用更少的资源卖出更多的产品，这是所有销售平台都需要考虑的问题。但对于科学家来说，他们可能更专注于深耕一个平台或技术，但这并不意味着他们能自然而然地拥有多样化的产品线。
“从一个单一且深入的研发平台转变为能够支撑多元化产品组合并成功进行商业化的公司（Biopharma），机会是相对较少的。这需要公司不仅在技术上保持领先，还要在商业化方面有足够的土壤和资源来支撑其扩张。一旦公司具备了这样的能力，它就可以开始构建销售团队，并通过各种渠道将产品推向市场。”陈劲豪认为，在这个过程中，公司的策略一定要围绕其核心优势（core competency）展开，并逐步向外拓展。如果公司的核心业务仅仅局限于一个细分领域，那么它可能很难成为一个具有广泛影响力的Biopharma。相反，那些能够在多个领域生根发芽，并不断扩充其产品线的公司，更有可能实现这一目标。
为了规避市场的风险，也有不少Biotech企业选择分散投资，避免个别产品线失败而造成满盘皆输的局面出现。“很多初创者会被资本绑架，如果他们小而美地慢慢发展，或许还能成为有规模的药企。但爆发式的发展反而会使他们无法控制自己能做的事情，导致做出一些不一定明智的决定，最后形成一个无法收拾的局面。”陈劲豪说，分散投资在某些情况下是好的，但如果没有看清楚哪个项目适合公司，哪个项目在市场上有价值，那么即使走到IPO终点，也支撑不了它的估值。
如何破局突围？
有人认为，2023年生物医药产业低潮洗牌，2024年寒冰熔化，产业依然走在复苏的路上。
但从交易及投融资合作数据来看，医药行业距离复苏还有一段距离。医药魔方数据显示，在2024上半年，中国医疗健康领域一级市场共发生630起投融资事件，同比下降27.8%，融资金额总计421.6亿人民币，同比下降1.1%。
这也是由于，当下市场存在诸多考验。IQVIA分析认为，目前，市场控费模式正在发生变化。过去20年，中国主要通过医保方式控制医疗费用，但未来会逐渐转向市场化、更自然的控费方式。这种方式将更加符合市场规律，减少医保谈判带来的价格压力。与此同时，研发与市场需求的匹配度需要被关注。企业需要更早地了解市场和产品的每一个价值，以便更好地定位产品并制定市场策略。这包括了解市场真正需要什么类型的产品，从而避免资源浪费。
另外，基金问题和成本控制问题需要被正视。为了成为医药强国，中国需要有强大的研发基础，但这需要在严格的基金监管下进行，以促使资金更多地流向研发而非低效环节。政府的政策支持对于创新药企的发展也至关重要。例如，通过提供更好的政策环境和减少行政干预来促进企业的自主发展。此外，跨国药企在中国市场的运营也面临挑战和调整，如选择合作伙伴、优化管线布局等，这些因素都会影响创新药企的生存和发展环境。
在当前的市场形势下，从全球不同的经济体系和医药环境发展的角度出发，中国创新药企如何迎击眼下面临的挑战，又该如何度过市场周期行稳致远？对此，陈劲豪认为，在中国市场中，“效率”非常重要。一是，投资的效率，需要了解投在哪里，要把资金用在刀刃上；二是，每个项目都有优化的空间，现在有诸多AI技术和数字化手段，企业层面需要思考能否运用AI在研发中筛选分子、筛选病种、筛选患者；三是，在投资之前，需要非常清楚地了解你的产品属性，明白产品适合哪些市场，是在中国做还是国际市场，是否有通路。对初创企业的高管来说，这是一个巨大的挑战，需要有全面理解，做好匹配。
“一方面，注重效率就是理解你的产品特性、理解你的核心竞争力，不要再盲目地去尝试，而是应该明确你的产品组合应该朝哪个方向发展；另一方面，谨慎布局就是在对待资金时需要非常慎重，稳健的发展好过爆发式扩张。这点对于企业来讲知易行难，因此我觉得真正的职业经理人和创始人需要长远的看待公司发展，不要为了短期利益而盲目行动。”陈劲豪强调。
创新药物的研发之路并非一帆风顺。从最初的研发构思到最终的市场推广，每一个环节都充满了挑战和不确定性。随着医药科技的不断发展，新的治疗方法不断涌现。患者需要更多的选择，而药企则需要通过不断创新来保持市场竞争力。
在这样的环境下，创新药企需要不断提升自身的研发能力和市场竞争力，才能在激烈的市场竞争中立于不败之地。
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