首药控股（北京）股份有限公司2021年度报告摘要|北京市_新浪财经

首药控股（北京）股份有限公司

公司代码：688197 公司简称：首药控股

2021

年度报告摘要

第一节重要提示

1 本年度报告摘要来自年度报告全文，为全面了解本公司的经营成果、财务状况及未来发展规划，投资者应当到http://www.sse.com.cn/网站仔细阅读年度报告全文。

2 重大风险提示

公司已在本报告详细阐述在经营过程中可能面临的各种风险因素，敬请参阅“第三节管理层讨论与分析”之“四、风险因素”相关内容，公司提请投资者特别关注如下风险：

1、公司当前尚未产生药品销售收入，存在大额累计未弥补亏损，存在短期内无法实现盈利及利润分配的风险

公司目前尚无产品上市、未产生药品销售收入，且预计产品是否可以上市、何时上市仍存在不确定性，公司在未来一定期间内无法产生产品销售收入。为保证产品成功研发并及时推出，公司需要进行持续不断的研发投入，在未来一定期间内仍将可能处于无法盈利的状态。报告期内，公司归属于上市公司股东的净利润为-14,492.14万元。截至 2021 年 12 月 31 日，公司累计未弥补亏损为44,637.55万元。未来一段时间内，公司将可能继续亏损，累计未弥补亏损金额持续增加。

2、公司产品存在市场竞争及上市销售风险，存在产品上市后商业化不及预期的风险

公司核心产品 SY-707 与 SY-3505 是 ALK 抑制剂，将面临 ALK 抑制剂药物市场竞争。截至 2021 年 12 月底，中国市场共有 4 款 ALK 抑制剂药物已获批上市，其中 3 款为进口药物，1 款为国产药物；4 款药物均已进入医保目录，未来有进一步降价的可能；除已上市产品外，进口 ALK 抑制剂布加替尼与劳拉替尼已申请新药上市（NDA），未来可能进一步加剧市场竞争。公司 SY-1530 是治疗套细胞淋巴瘤的 BTK 抑制剂，截至 2021 年 12 月底，中国共有 3 款治疗套细胞淋巴瘤的 BTK 抑制剂产品上市，均已进入医保目录，目前尚有多家企业正在开展针对相同适应症在研产品的临床研究。除上述核心产品外，公司在研其它产品可能存在相同适应症、靶点的上市或临床竞争产品。上述市场竞争情况可能对公司产品的市场份额产生影响，进而影响公司的经营业绩和盈利水平。

同时，公司目前尚处于产品大规模商业化运营的前期准备阶段，但未建立完整的销售团队及体系，可能在产品上市后推广与放量销售方面存在一定的不确定性。

3 本公司董事会、监事会及董事、监事、高级管理人员保证年度报告内容的真实性、准确性、完整性，不存在虚假记载、误导性陈述或重大遗漏，并承担个别和连带的法律责任。

4 公司全体董事出席董事会会议。

5 天健会计师事务所（特殊普通合伙）为本公司出具了标准无保留意见的审计报告。

6 公司上市时未盈利且尚未实现盈利

√是 □否

公司主要从事小分子创新药的研发，新药项目研发周期长、资金投入大。目前公司所有产品均处于临床试验及临床前研究阶段，尚未有产品上市，尚未产生产品销售收入。同时公司前期合作研发所产生的研发收入规模较小，无法覆盖报告期内公司的研发及经营投入，导致公司尚未盈利且存在未弥补亏损。

报告期内，公司在研新药临床研究稳步推进，现金流情况良好，核心团队稳定，优秀人才不断加入，主营业务和核心竞争力没有发生重大不利变化。

7 董事会决议通过的本报告期利润分配预案或公积金转增股本预案

公司2021年度利润分配预案为：不派发现金红利，不送股，不以资本公积金转增股本。以上利润分配预案已经公司第一届董事会第九次会议审议通过，尚需2021年度股东大会审议通过。

8 是否存在公司治理特殊安排等重要事项

□适用 √不适用

第二节公司基本情况

1 公司简介

公司股票简况

√适用 □不适用

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公司存托凭证简况

□适用 √不适用

联系人和联系方式

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2 报告期公司主要业务简介

(一) 主要业务、主要产品或服务情况

公司是一家专注于具有自主知识产权创新药研发、生产和商业化的药企，研发管线涵盖了非小细胞肺癌、淋巴瘤、肝细胞癌、胰腺癌、甲状腺癌、卵巢癌、白血病等重点肿瘤适应症以及 II型糖尿病等其他重要疾病领域。经过多年发展，公司已在抗肿瘤创新药领域取得了显著的成果。截至报告期末，公司在全球范围内获得 159 项发明专利，研发管线共有 22个在研项目，均为 1 类新药，其中完全自主研发 11个，合作研发11个（公司负责发现，合作方负责临床研究和商业化开发，双方共同享有知识产权，公司按协议获得里程碑付款和商业化权益）。在自主研发项目中，已进入 II/III 期临床试验1个、进入 II 期临床试验1个、进入 I 期临床试验4个；在合作研发项目中，进入 II/III 期临床试验1个、进入 II 期临床试验2个、进入 I 期临床试验8个。

截止报告期末，公司在研项目情况如下：

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注1：进入 II、III 期临床试验的候选药物适应症为临床试验注册适应症，其他候选药物为潜在适应症。

注2：经与CDE沟通，CDE 同意公司可根据 SY-707 II期临床试验结果申请二线治疗适应症有条件上市， CDE同意公司开展针对一线治疗适应症 SY-707与一代ALK 抑制剂克唑替尼头对头比较的优效性III期临床试验，无需再就一线治疗开展I期和II期临床试验，因此 SY-707一线治疗 IND 申请、I期临床、II期临床标注为虚线。国家药监局同意公司可直接开展 SY-707 联合特瑞普利单抗注射液和吉西他滨在转移性胰腺癌及其他晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和有效性的 Ib/II期研究，因此 Ia期临床标注为虚线。

注3：合作研发管线由公司负责化合物分子的设计与优化，并将经过验证的临床前候选化合物转交合作方继续进行临床阶段开发，双方共同享有知识产权，公司按协议约定享有里程碑付款和商业化权益。

注4：CT-1139/TQ-B3139 针对 ALK 阳性非小细胞肺癌一线治疗适应症的临床试验可在二线治疗临床试验基础上进行，因此一线治疗的IND申请、临床 I 期、临床 II期标注为虚线。

公司现有的在研药物管线靶点丰富、梯次分明，自主研发的核心产品分别处于不同的研发阶段，多个在研产品的临床研究进度处于国内同领域领先水平。

SY-707 是公司完全自主研发的第二代 ALK 激酶小分子抑制剂，用于治疗晚期 ALK阳性非小细胞肺癌患者。肺癌是我国新发患者人数排名第一的癌症，其中非小细胞肺癌占比85%，ALK靶点是非小细胞肺癌中突变频率第三、市场规模第二的靶点。SY-707目前正在同步开展针对克唑替尼耐药的ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者二线用药的Ⅱ期临床试验以及针对初治ALK阳性晚期非小细胞肺癌患者一线用药的Ⅲ期临床研究。目前国内已上市4款ALK抑制剂，其中3个为进口抑制剂（含2个二代抑制剂）、1个为国产二代抑制剂，因近年来我国ALK阳性非小细胞肺癌患者人群持续增加，患者耐药原因及对药物的敏感性/耐受性不同，为了更广阔地覆盖不同的患者人群，需要更多的 ALK 抑制剂药物为晚期ALK阳性非小细胞肺癌患者提供更多、更有效的治疗选择。已有的临床前以及临床研究结果表明，SY-707在晚期ALK阳性非小细胞肺癌的治疗中体现出具有相当竞争力的疗效及安全性。基于本品的前期临床试验数据以及既往同类药物的研发情况， CDE从当前中国患者的临床需求出发，同意SY-707在完成Ⅱ 期临床试验，试验结果达到预期后可申请有条件批准上市（作为克唑替尼耐药患者的二线用药）。待Ⅲ期研究完成之后，试验结果达到预期之后批准为完全上市（作为晚期初治ALK阳性非小细胞肺癌患者的一线用药）。鉴于SY-707为 ALK/FAK/PYK2/IGF1R 多靶点激酶抑制剂，公司积极探索SY-707在非小细胞肺癌之外的其他潜在适应症。2021年10月，SY-707联合特瑞普利单抗和吉西他滨治疗晚期胰腺癌及其他实体瘤的临床试验申请已获得国家药监局通过。

SY-1530是一款由公司完全自主研发的二代高选择性BTK抑制剂，主要用于治疗多种B细胞来源的血液肿瘤(包括多种类型的非霍奇金淋巴瘤）。根据弗若斯特沙利文统计，2019 年中国的非霍奇金淋巴瘤患者数量达到48.6万人，但5年生存率仅为37.0%，与欧美等发达国家相比仍处于较低水平，因此我国该类患者存在显著的临床需求。目前国内已有3个BTK抑制剂药物获批上市。公司已完成I期临床试验，产品已显示出良好的安全性以及对多种非霍奇金淋巴瘤的显著治疗效果，截止报告期末，公司正在开展针对复发或难治套细胞淋巴瘤适应症的Ⅱ期临床试验。

SY-3505 是由公司完全自主研发的第三代 ALK 抑制剂，是国内第一个进行临床试验的国产三代 ALK 抑制剂，主要用于治疗一、二代 ALK抑制剂耐药的ALK 阳性非小细胞肺癌。根据 CDE 官网查询结果及弗若斯特沙利文统计报告，目前全球仅有一款三代ALK抑制剂劳拉替尼获批但尚未在中国大陆地区上市，我国一、二代ALK抑制剂耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者存在未被满足的临床需求，尤其是二代 ALK 抑制剂耐药患者尚无有效的靶向药物，临床需求巨大。 SY-3505 作为国内首个进入临床研究的国产三代 ALK 抑制剂，已在临床Ⅰ期研究的耐药患者中初见疗效，其研发进度在国内临床研究中处于前沿水平。

SY-5007 是由公司完全自主研发的选择性RET抑制剂，也是首个进入临床研究的国产选择性 RET抑制剂（来源于 CDE官网查询结果及弗若斯特沙利文统计报告）。截至报告期末，SY-5007 正在进行的Ⅰ期临床试验包括剂量爬坡和剂量拓展阶段，适应症涵盖 RET 基因变异的非小细胞肺癌、甲状腺癌等实体肿瘤。

SY-4835 是由公司完全自主研发的正在进行Ⅰ期临床的 WEE1 抑制剂，其潜在适应症包括胰腺癌、卵巢癌、乳腺癌等多种实体瘤和 AML 等血液肿瘤。根据 CDE官网查询结果及弗若斯特沙利文统计报告，全球范围内尚未有同类抑制剂药物获批上市，SY-4835是临床试验进度处于第一梯队的国产 WEE1抑制剂药物。

SY-4798 是由公司完全自主研发的高选择性、高活性 FGFR4 抑制剂，目前正在进行Ⅰ期临床研究，其潜在适应症包括肝细胞癌在内的多种消化系统肿瘤。肝癌在中国的发病率和死亡率显著高于全球平均水平，全球约一半的新发肝癌病例发生在中国，中国肝癌患者对小分子靶向药物的临床需求巨大。目前全球范围内尚无高选择性 FGFR4 抑制剂获批上市，随着 SY-4798 临床试验的开展，未来公司将探索其与多种疗法的联合用药研究，提高其潜在的临床疗效。

(二) 主要经营模式

1.研发模式

（1）自主研发

公司主要从事 1 类创新药的研发，可分为以下研究阶段：药物发现、临床前研究、申请进行临床试验（IND）、临床研究、申请药品上市（NDA）。

①药物发现阶段

在药物发现阶段，研发团队通过基于基因编辑技术与蛋白质表达调控技术的靶点生物学研究平台，对潜在靶点进行蛋白质、细胞和动物层面的功能验证，在充分证明靶点有效性之后运用计算机辅助药物设计及先导化合物优化技术开展药物分子设计及结构优化，得到候选药物分子。获得候选药物分子后，运用药物综合筛选与评价技术从不同层面综合评价化合物分子性能，最终得到潜在性能优异的候选药物分子，进入临床前研究。

②临床前研究阶段

规范化的临床前研究阶段的研究内容主要包括：系统的药理学/药效学、药代动力学、毒理学研究及规范化的药学研究，利用各种模式动物进行候选药物分子的体内药理、毒理学及药代动力学研究，明确候选药物分子在动物体内的安全性及有效性，并进行合成工艺开发、制剂处方工艺开发、质量研究及中试放大研究。当候选药物经过充分的临床前综合评价，成药性得到充分验证后，公司将就候选药物提交临床试验申请，待批准后进入临床研究阶段。

③临床研究阶段

创新药的临床研究过程通常分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期临床试验和上市后可能进行的临床IV期试验。Ⅰ期临床试验主要目的是对药物的耐受性、药代动力学进行初步研究，为后期研究给药方案的设计提供数据支持；Ⅱ期临床试验主要是探索性的研究，如给药剂量探索、给药方案探索、瘤种有效性探索等，同时也观察安全性；Ⅲ期临床试验则在Ⅱ期基础上进一步确证患者临床获益情况，为获得上市许可提供足够证据。公司临床试验主要由具备资质的药物临床试验机构承担，并同步通过自身团队指导、监督临床试验的实施。公司作为申办者，主要负责建立并完善临床试验的质量管理体系，包括临床试验方案的设计、实施、记录、评估、结果报告和文件归档，提供并管理临床试验用药品、提供营运资金、将部分临床试验工作委托给合同研究组织，保护受试者权益和安全以及保证临床试验结果真实、可靠。针对部分重点医院中心或者项目，为加快临床进度并保证质量，公司委派有经验的监查员驻地监查管理，以便更有效地履行监查职责。

临床试验结束后，公司根据试验情况决定是否提交新药上市申请。药品获得审批上市后，需要对其疗效和不良反应继续进行监测。药监部门根据该阶段的监测结果，相应要求公司修订药品使用说明书。

（2）合作研发

公司与正大天晴、石药中奇等知名药企进行合作研发，公司主要负责临床前候选药物的发现及筛选，在完成小试合成工艺交接后，与正大天晴或石药中奇合作进行后续的 GLP 毒理实验、临床研发及商业化。

合作研发模式下，公司与对方共同拥有合同项下的专利权、著作权等知识产权，未经一致同意，各方均不得向外部他方许可、转让项目相关的知识产权。在各方一致同意进行外部授权或转让情况下，双方需按一定比例分配取得收益。

2.采购模式

公司属于创新药物研发公司，目前尚无已上市产品原料药的采购，产品均处于临床试验或临床前研究阶段。公司目前采购项目主要为临床前试验服务、临床试验服务及研究所需原材料等。公司已经建立了完善的供应商评估和准入制度，并建有合格供应商清单，确保公司采购物资及服务的质量符合公司要求。

3、生产模式

当前公司并无产品上市，不涉及已上市产品生产，产品上市后公司将参照同行业一般模式组织生产，计划在产品上市后主要通过亦庄生产基地生产。公司目前主要生产少量临床试验所使用的药物样品，公司尚无生产车间，报告期内公司委托具有资质的药品生产企业加工药物样品及对应的原料药。公司合作开发的产品待上市后均由对方合作企业负责药品的生产及销售，公司享有销售收入分成。

（下转B520版）