制定M14指导原则促进全球协同|M14_新浪财经

国际人用药品注册技术协调会（ICH）专家工作组成员、美国食品药品管理局（FDA）药物流行病部门原主任王存林

真实世界证据（RWE）在医学发展中的潜力主要体现在四个方面，分别是：了解疾病特征和临床背景、支持临床研究项目、基于风险/获益为上市后决策提供依据、评估临床试验的外部有效性和政策变化带来的影响。目前，已有多个国家和地区发布了RWE的相关指导文件。但这些文件缺少全球协调性，导致申办方和监管方在信息不足的情况下难以作出考虑充分的决策。过去两年，ICH M14工作组积极制定《M14：使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究：规划和设计（草案）》（以下简称M14），目标是加强药物流行病学研究设计和实施的一致性，最大限度减少对同一安全性问题提交给监管机构的频次；同时，为开展药物流行病学研究提供高水平的最佳实践，以简化研究方案的制定以及监管评估。M14适用于真实世界数据（RWD）对药物、疫苗和其他生物制品进行上市后非干预性药物流行病学研究，主要关注产品的上市后安全；同时，还适用于为评价药品安全性以外目的而开展的上市后药物流行病学研究，如药物利用率和有效性研究。

M14的设计流程包括利用RWD生成充分证据的框架、可行性评估、制定方案、数据管理、统计分析、报告和提交，以客观总结研究结果。目前，M14已完成全球范围内的意见征集，收到超过1200份意见。