这种罕见胞瘤“偏爱”中青年女性 “孤儿药”III期临床结果公布|手术_新浪财经

东方网记者刘轶琳11月12日报道：腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的良性侵袭性肿瘤，通常出现在手、足、踝、膝等关节滑膜、滑囊或腱鞘中。患者多在20至50岁之间确诊，且女性患者数量居多。TGCT会严重影响患者的日常生活。TGCT治疗方法多为手术治疗，但术后易复发。对于不可手术的TGCT患者，目前国内尚无系统性治疗药物。

今天，默克对外披露MANEUVER研究III期数据。该研究是由和誉医药开展的一项评估Pimicotinib（匹米替尼）在不可手术成人TGCT患者中有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究。研究结果显示，Pimicotinib显著提高了TGCT患者的客观缓解率。

此前，Pimicotinib已获得中国国家药品监督管理局、美国食品药品监督管理局所授予的突破性疗法认定以及欧洲药品管理局所授予的优先药物资格认定及孤儿药资格认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤。