北京推动罕见病药品、临床急需药械进口政策先行先试罕见病用药将从“人等药”向“药等人”转变|北京市_新浪财经

转自：千龙网

20日，北京市药监局会同多个相关部门联合发布了《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》和《北京市促进临床急需药械进口工作实施方案（试行）》。北京青年报记者从昨天召开的北京“两区”建设医药健康领域任务推进情况新闻发布会上了解到，此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制，缩短患者用药等候时间，保障品种数量，实现药品可全程追溯。

罕见病临床急需药品

临时进口、流通建白名单制度

罕见病是全人类面临的重大医学挑战，目前全球范围内已知的罕见病有7000至1万种，我国罕见病患者数量众多，已登记罕见病病例约78万例，患者临床需求迫切。北京作为优质医疗资源集聚地，目前拥有15家罕见病诊疗协作网成员单位，接诊患者的疾病复杂，用药个体化差异大，所需药品种类多。

早在3年前，国家已经就临床急需药品包括罕见病用药，明确了临时进口申请、使用管理等相关制度和工作流程，陆续进口了北京协和医院用于治疗罕见或难治性癫痫的氯巴占、北京儿童医院用于治疗软骨发育不全的伏索利肽等罕见病用药。此次北京出台的两个实施方案进一步优化了罕见病和临床急需药械供应保障机制，在罕见病药品保障先行区建设方面，本市立足“保障”，通过建立涵盖罕见病临床急需药品临时进口、流通、使用全过程的“白名单”制度，充分发挥北京天竺综合保税区的区域优势，运用“保税备货”模式，实现罕见病药品“一次通关、多次出区使用”，推动由“人等药”向“药等人”的转变。

临床急需药械进口审批绿色通道建设着眼“快捷”，聚焦临床急需进口审批关键环节，将当前的“串联”评估论证调整为“并联”开展，由国家卫健委指导市卫健委组成联合专家组开展评估论证，同时合理简化再次申请进口品种评估论证内容。

市药监局将加强罕见病用药安全管理，重点规范医疗机构诊疗行为，严格药品使用管理，充分尊重患者意愿，确保落实知情同意，同时推动罕见病药品全过程追溯管理。

两项国家试点新政加持

加速创新药械审评审批

北青报记者从发布会上了解到，近年来北京深入推进生物医药领域“两区”建设，率先争取了多项全国先行试点政策，政策改革红利不断释放。今年上半年又有两项药品审评审批改革措施落地北京。

一是“补充申请审评时限从200日压缩至60日”试点。北京共有化学药品生产企业161家，每年约200件重大变更补充申请。此前药品补充申请环节涉及需要核验的事项由国家药监局负责，完成时限为200个工作日。今年2月，国家药监局拟在北京等地区开展试点，由北京市药监局为本市申请企业提供前置指导、核查、检验等服务，时限压缩至60个工作日，这将进一步促进企业技术迭代升级，保障临床用药。目前市药监局首批审评技术骨干已完成培训。二是“药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”试点，上个月北京刚获批复成为优化创新药临床试验审评审批试点区域之一。目前市药监局已明确试点药物临床试验机构申报路径，审核发布2批次16家试点机构名单，申请开展Ⅰ类创新药临床试验项目的企业不受区域限制，在本市评估认定的药物临床试验机构申请开展临床试验。

贸易便利化

助药品医疗器械“出海”

以我国加入药品检查合作计划（PIC/S）为契机，围绕制约药品出口的瓶颈问题，今年7月市药监局会同市商务局、北京海关联合印发《北京市推动药品出口工作方案》，推动有条件的企业高质量参与共建“一带一路”等国际合作。今年上半年以来，本市疫苗出口9158万剂，胰岛素等生物制品出口630万剂；北京孵化的创新药泽布替尼全球销售额80亿美元，约占美国市场3/4。以GE、瓦里安、医科达等为代表的本土外企已累计向美、英、法、澳等100多个国家出口医疗器械货值金额超30亿元人民币；本市创新企业品驰医疗、爱博医疗、万东医疗制造的脑起搏器、人工晶体、无液氦超导磁共振等产品远销六大洲，在取得全世界患者认同的同时也擦亮了“中国制造”“北京制造”的名片。

近期，国家三部委还发布了关于在中国（北京）自贸试验区等地允许外商投资企业从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用，用于产品注册和生产等政策。

延伸

天竺综保区已引进国内上市罕见病药品50余个

去年11月底，国务院批复在北京天竺综保区建设罕见病药品保障先行区后，首都机场临空经济区管委会协同政府、医疗机构、医药企业、社会机构等多方共同开展先行先试。

截至目前，全市首家罕见病专属诊疗机构“北京罕萌诊所”顺利开业，诊所开设儿科、内分泌科两个科室，组建了来自北京协和医院、北京儿童医院等多家医疗机构的顶尖志愿服务专家团队20余人，引进了国内已上市罕见病药品50余个。自3月16日开诊以来，已组织开展了软骨发育不全等多个单病种诊疗活动；2款罕见病临床急需药品已实现“保税备货、分次出区、临床应用”，有力推动了罕见病药品由“人等药”向“药等人”的转变。今年上半年，天竺综保区进口罕见病药品货值12.9亿元，同比增长15.5%。

此外，已有多家国际国内知名医企提出申请，期望入选药品进口企业“白名单”，参与到罕见病药品保障先行区建设当中来。

同时，首都机场临空经济区在全国率先推出跨境电商销售医药产品试点政策，实现了年销售量从25万单发展至近400万单，年销售货值从3000余万元发展至高峰值4亿余元。目前，首都机场临空经济区跨境电商销售医药产品试点获批企业共7家，销售品类70余个。今年上半年，跨境电商销售医药产品试点企业共完成110万余单，已实现1.12亿元医药产品销售。通过这一政策，来自世界各地的非处方医药产品以保税备货模式提前“进京”，大幅缩短了购买进口药品的到货时间，拓宽了医药产品的销售渠道，为消费者提供了更为便捷、高效的跨境购药体验。

北青报记者日前在天竺综保区一家药品进口企业看到，这里已经建起罕见病药品冷藏仓，里面温度较低，货架上放的是治疗软骨发育异常的伏索利肽。据该药企负责人介绍，每一个产品运输到这里时，箱子里面会附有温度记录仪，确保保温在2-8℃。打开箱子，里面的每盒药上都附有追溯码；外面的监控室可以监控仓内情况。“我们前期做了充分准备，比如自查基础设施等，因为不同药品的温度要求不尽相同。此外，我们也做了追溯系统，罕见病药品全程可追溯。”这位负责人说。摄影/吴怡欣

对话

罕见病患儿不必再去海口治疗

围绕北京市建设罕见病药品保障先行区，北青报记者采访了临时进口过罕见病药品的两所医院相关负责人——北京儿童医院院长倪鑫、北京协和医院药剂科主任张波。他们都对罕见病药品“一次通关、多次出区使用”的探索寄予厚望，同时对国家和北京市的相关政策提出了一些医生视角的建议。

北青报：患者将如何从这一政策中获益？

北京儿童医院院长倪鑫：我国对罕见病的定义是万分之一，即一万个孩子有一个病例，而罕见病最大的特点就是70%在儿童期发病。过去因为海南海口有罕见病全球药物信息平台，患者能在那里早日用上境外的创新药，很多罕见病患儿会去海口治疗，我们就得派医生护士跟过去，以保证患儿用药安全，成本很大。北京的新政实施后，有利于患儿在本地方便用药，保障治疗和用药安全性的同时，降低了医护成本。

北青报：北京儿童医院目前申请了哪些罕见病用药？

北京儿童医院院长倪鑫：我们已经向国家药监局提交了9种罕见病药物的报告。目前通过天竺保税区已经引进2种，分别是治疗儿童先天性软骨发育异常的伏索利肽，用于骨髓移植后血栓预防的去纤苷——这个药我们已经备在医院了。目前在我们院持续拿药的大约有5个确诊软骨发育异常的孩子。

北青报：您对北京的罕见病用药新政有什么希望和建议？

北京儿童医院院长倪鑫：首先希望国家给予政策，鼓励我们自己的药企和医疗机构在儿童罕见病方面进行药物研发，要从“买船”向“自己造船”发展。其次，希望一些罕见病持续用药能够正式审批进入我们国家销售。此外，很多罕见病是遗传性疾病，国家应该进一步加大优生优育宣传，让不幸的孩子越来越少。

北京协和医院药剂科主任张波：目前国外一些罕见病药品在国内没有申请上市，部分原因是国外药厂与国内罕见病的临床需求存在诸多信息不对称，包括国内罕见病的疾病谱和患病人群，缺乏申报动力，这是一个值得关注的问题。北京罕见病药品先行区方案是在国家临床急需药品临时进口政策的基础上，进一步探索，审批通道更加便捷和高效，尤其是“一次通关，多次进口”这一措施。

在此之前，医院申报的药物需要按申请的数量，一次性购入存储在医院里，可能存在药品过期的风险。新政实施后，医院可以根据病人的数量和实际需求，分批分次地进口药品，降低了医院购入药品的成本，又避免药品浪费。从临床角度上，医院特别关注患者用药的时效性和用药的潜在风险，希望方案落地，各方通力协作，密切配合，满足更多罕见病患者的用药需求。