转自：上观新闻
近日，浦东张江创新药领域传来重磅好消息：上海和誉生物医药科技有限公司（以下简称“和誉医药”）自研的CSF-1R小分子抑制剂ABSK021获美国FDA快速通道认定，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。此前，和誉医药刚与国际医药巨头德国默克公司就ABSK021达成独家许可协议，潜在付款总额高达6.055亿美元。
不止于此，今年1月，ABSK021获美国FDA授予突破性疗法认定；3月，和誉医药又与艾力斯就新一代小分子表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂ABK3376达成授权许可协议；6月，ABSK021获欧洲药品管理局授予优先药物资格，用于治疗不可手术的TGCT……生物医药企业凭何逆流而上？一起来看和誉医药创始人兼董事长徐耀昌分享和誉医药的“制药经”。
静下心来做真正的创新药
徐耀昌说：“我的理想是实实在在地把创新药做出来。创新药是十年、八年才能做出来的，而且一定要把好质量关。我们可以了解国外公司的靶点，了解他们开发的策略，他们什么地方做得好，什么地方做得不好，是否可以改进。这样我们就能开发出差异化的产品，甚至可以在国外的基础上开发出迭代升级的药物。这样的药物在全球范围内才会有很高的临床和市场价值。”
在和誉医药的研发管线中，CSF-1R就是这样的一个靶点。目前，全球共有5款CSF-1靶向药物获批上市，国内则有思路迪、和誉医药、宝船生物、石药集团、海西新药等多家企业有相关产品在研发中。与其他公司相比，和誉医药选择了无法手术的腱鞘巨细胞瘤这一适应症，后者在国内尚无药品获批上市，存在临床痛点；而在国际上，与竞品相比，和誉医药的CSF-1R抑制剂ABSK021，更为有效，且选择性更强、毒副作用更低。
去年7月ABSK021获中国国家药品监督管理局药品审评中心认定为突破性治疗药物，用于治疗不可手术的腱鞘巨细胞瘤，在短短1年时间里，ABSK021成为全球第一个获得中、美、欧三地突破性疗法或优先药物资格认定的潜在CSF-1R同类最佳候选药物。
自2016年成立以来，和誉医药战略性地设计和开发了15条研发管线，许多在研项目均是全球首个，并有望获批上市。针对FGFR4靶点的肝癌新药ABSK011于2021年10月与罗氏制药合作，并获得中国国家药品监督管理局临床II期批件，将与阿替利珠联合用药，开展针对FGF19阳性晚期或不可切除肝细胞癌患者的研究。
针对尿路上皮癌、胃癌等适应症的小分子FGFR1-3抑制剂ABSK091于2022年2月与百济神州合作，将与抗PD-1抗体替雷利珠单抗一起开展针对尿路上皮癌的联合治疗的临床研究。2022年3月，该产品获美国FDA孤儿药资格认定，用于治疗胃癌。
FGFR2/3小分子抑制剂ABSK061，系全球范围内第一个进入临床的选择性FGFR2/3小分子抑制剂，也是在全球范围内第一个获得FDA以及NMPA许可。
“做创新药我们是能耐得住寂寞的，因为我有底气，我知道，我们会有东西出来，市场看到以后就一定有反应。”徐耀昌说。确实如其所料，和誉医药的战绩引来了礼来、艾力斯、默克等大药企的注意。
2022年，和誉医药与礼来就针对心脏代谢疾病等未被满足医疗需求的重大疾病中的未公开靶点，在新型小分子药物的发现、开发及潜在商业化领域开展合作；2023年，与艾力斯就新一代EGFR抑制剂ABK3376达成授权许可协议；近日，和誉医药与默克就ABSK021达成合作。
形成适合创新的管理模式
新成立的生物医药公司往往面临着许许多多的挑战，如何才能真正静下心来做创新药？徐耀昌认为：“在一开始就建立起好的科学基础、管理基础、财务基础，对公司的长足发展非常重要。”
徐耀昌曾先后履职美国礼来公司药物化学总监、中国诺华生物医学研究所化学部门总经理、上海翰森生物医药科技有限公司创始人和首任总经理，不仅深谙药物研发和医药企业管理之道，也为和誉医药制定了一套适合创新人才的管理制度。
据介绍，在和誉医药的员工中，一半以上是科学家；研发团队中，70%以上获得硕士及以上学位，约25%持有博士学位，在肿瘤等领域拥有丰富的临床开发经验。徐耀昌在研发人员的管理上注重让人才充分发挥自己的主观能动性，为他们提供所需的资源，创造更好的条件。
“我们研发管线里的这几个项目，合成的每一个化合物，都是世界上从来没有的、全新的，但是新化合物不一定就能成药。对于科学家，一定要想办法激发其自愿的思考，在管理上，需要不断刺激他们、挑战他们，同时给予他们荣誉感、价值感。”徐耀昌表示。
“但是临床的管理不一样，临床的管理需要非常严格，才能确保新药验证的各个节点达到既定目标。”对于临床管理，徐耀昌认为要有明确的时间节点，必须强调严谨、制度化。
正是这套张弛有度的管理制度，让和誉医药拥有高效且高质量的新药开发能力。公开资料显示，目前和誉医药处于临床阶段的7款管线里，有5款属于潜在first-in-class级别，包括全球范围内第一个获得FDA以及NMPA许可的FGFR2/3抑制剂、国内首个泛FGFR抑制剂、全球领先的CXCR4拮抗剂等。
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