拥抱改革机遇引领行业创新|国家药监局_新浪财经

□ 付佳

3月25日，武田中国旗下的肺癌领域创新药物布格替尼片正式获得国家药监局批准。“这是近2年我们在中国获批的第10个创新疗法，比我们之前预计的要快很多。真的要给中国药监部门点赞！”提到布格替尼片的获批，武田中国总裁单国洪感慨不已。

1994年，武田进入中国，如今已扎根中国市场近30年。武田参与并见证了中国医药领域的重大变革，特别是自2015年药品审评审批制度改革（以下简称药审改革）以来，中国医药创新发展进入了快车道。

“一个更关注质量、更鼓励创新、更关注用药可及性的新时代已经到来。”单国洪表示，在中国鼓励创新的大背景下，武田也将结合自身的全球经验、技术优势及研发能力，进一步提升中国市场在武田全球体系中的地位并配置重点投资，将真正创新和具有突破性的药物或疗法加速引入中国，同时更加深入地参与中国医疗生态系统建设。

享改革之利

创新药上市速度加快

2021年4月，醋酸艾替班特注射液获得国家药监局批准，其审评审批环节历时仅10个月。“这是目前武田在中国获批速度最快的创新药物之一。”武田中国注册事务部负责人刘艳玮表示。

醋酸艾替班特注射液适用于治疗成人、青少年和≥2岁儿童的遗传性血管性水肿（HAE）急性发作。HAE的全球患病率约为五万分之一，属于罕见病。在很长一段时间内，我国都没有急性HAE发作的针对性治疗药物。

2018年，HAE被纳入我国《第一批罕见病目录》。同年，国家药监局、国家卫健委制定《临床急需境外新药审评审批工作程序》，并按程序组织专家遴选出48个临床急需境外新药；此后，国家药监局药品审评中心（以下简称药审中心）发布《第一批临床急需境外新药名单》，醋酸艾替班特注射液就是其中之一。

2020年，醋酸艾替班特注射液被药审中心按程序纳入优先审评审批名单，并可免于国内临床试验进行申报。

据单国洪介绍，醋酸艾替班特注射液的获批是中国首个且目前唯一用于急性HAE发作的创新药物，填补了国内该疾病针对性治疗领域的空白，满足了更多患者的紧迫治疗需求。

然而，醋酸艾替班特注射液的获批并非轻松之事，作为跟进该药物在国内注册上市的相关负责人，刘艳玮对此感触颇深。在药品审评流程的关键时刻，QC（产品质量）检验却还在进行中。是继续等待检验报告结果，还是先通过审评？药审中心在经过全面深入评估、科学判断，特别是考虑患者所急后，决定先给予该药品审评通过，使得QC检验和后续流程得以同步推进和完成，从而在确保药品安全有效、质量可控的前提下大大提升了惠及患者的效率。“在这一过程中，我们看到了国家药监局以患者为先，勇于创新、敢于突破、敢于担当的态度。”刘艳玮对国家药监局的一系列举措竖起了大拇指。

像醋酸艾替班特注射液这样在国内快速获批上市的并非个例，这充分表明药品监管部门加快推进创新药、临床急需药品进入我国的明确态度，充分显示了落实药审改革政策、不断提高人民健康水平的决心。

“根据2020年正式实施的‘武聚未来’中国发展计划，2024年底前，武田计划在中国上市15款以上创新药物。截至目前，已有10款创新产品在中国获批。”单国洪表示，药审改革为推动中国尽快成为创新药全球同步开发、同步上市的市场提供了有力支撑。“得益于药审改革的持续深化，武田正以平均每年推出3款以上创新产品的速度，加速深耕中国市场，满足更多患者的临床需求，让中国患者不出国门就能用上国际先进的创新药物。”单国洪对武田在中国的发展充满信心。

关注临床价值

提升创新药可及性

“以患者需求为核心，以临床价值为导向”是我国药品监管部门以及药物研发行业的普遍共识。“患者群体的福祉始终是武田首要关心的。”单国洪强调，“药审改革不仅给了我们信心，也为我们更好践行‘以患者为先’的价值观提供了支撑”。

2020年7月，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》。突破性治疗药物审评程序的设立，为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，鼓励以临床价值为导向的药物创新，加快具有突出临床价值的临床急需药品上市提供了新路径。

截至目前，武田已有4款在研创新药物在中国被纳入突破性治疗药物品种。“获得突破性疗法认定的药物可获得‘快速通道’的优惠待遇，还能得到药审中心的格外关注，有效缩短药物获批上市的时间。中国版‘突破性疗法’认定很大程度上代表了中国创新药的水平，更多临床急需创新药物得以快速上市，从而惠及更多患者。”单国洪表示，企业必须意识到，优厚的资源倾斜意味着突破性治疗药物的筛选会更加严格，需要拿出“真本事”潜心钻研，实现临床疗效的“真突破”。

刘艳玮也表示，突破性疗法的认定对企业和药品监管部门都是一种考验——企业要真正脚踏实地把创新做好，药品监管部门也要在技术、流程等方面给予更多指导。“我认为，中国药品监管部门不仅做到了，而且还做得很好。据不完全统计，2021年，药审中心与武田召开了20余次pre-I ND、pre-NDA会议，无论在技术层面还是注册方面都给予了明确指导，帮助企业推动产品更快上市。其实，每开一次会议都要占用很长时间、很多资源，而且药审中心面对的不仅是一家企业，而是成百上千家企业。我们能感受到、也切实得到了药审中心的帮助与支持。”刘艳玮感慨道。

“武田始终围绕患者的未尽需求，寻找真正差异化的创新，致力开发全球首创(firstinclass)、同类最优（bestinclass)的产品。”单国洪表示，武田将与中国药品监管部门相互配合，共同努力，把更多创新成果带到中国，惠及广大患者。

做行业领航者

助力健康中国建设

随着药审改革的深入推进，药品审评流程不断优化，诸多鼓励创新的举措令武田深受鼓舞。单国洪表示，在中国医药行业推进全面自主创新的产业升级阶段，武田不仅要从全球层面进一步提升研发生产能力，还要尽早将中国患者需求融入产品设计中，助力推进中国医药创新发展。

基于“患者为先”的理念，武田的目标不仅仅是把药品做好，更希望能够借助新兴技术（如AI、大数据等），更好地服务患者。2021年3月，武田中国启动开放式孵化创新平台TakedaSpark，重点聚焦筛查和诊断解决方案、药物和数字健康产品、数据分析与基础架构三个方面，通过孵化共创模式，探索高附加值的创新医疗方案和规模化落地场景，为患者、医疗工作者以及医疗机构提供优质的创新医疗服务。

此外，武田还基于自身创新药物优势，打造了“Beyond the Pill”数字医疗平台，从患者诊疗现状和挑战出发，积极研发数字化医疗产品（如A型血友病管理工具myPKFiT、用于缩短HAE患者确诊时间的数据模型等），进一步探索数字疗法。

“科技创新事关国家发展，与医药健康领域相关的科技创新是提高公众生命质量、增强健康获得感的重要途径。”单国洪表示，作为医药行业创新研发的领先企业之一，武田希望与中国医药行业携手，共同探索更多药品创新成果的研发与转化，打造高质量医药健康产业生态圈，为实现“健康中国2030”目标作出积极贡献。