首个“中国籍”眼科基因治疗药物在美成功申报IND | 红杉医疗头条

【编者按】新年伊始，红杉医疗成员企业接连收获重磅利好。一方面，在研产品收获可喜进展，纽福斯的眼科基因治疗药物于美国顺利获得新药临床试验（IND）许可，西比曼双靶点CAR-T疗法也收获快速通道资格。另一方面，多家红杉医疗被投企业与行业中的知名公司缔结了战略合作关系。在当前生物医药市场全球化、一体化发展的背景下，不同类型的公司加快了强强联手的速度。

经过十余年的深入研究与系统性的投资布局，红杉中国在医疗健康领域先后投资了超过200家具有鲜明技术特征和高成长性的医疗健康企业，投资范围覆盖创新药、医疗器械、医疗服务、精准医疗、数字医疗等多个细分领域，其中超过40家已经在A股、港股、美股完成IPO。

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前沿&动态

首个中国籍眼科基因治疗药物IND许可获FDA通过

1月8日，纽福斯生物科技有限公司宣布，其用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）的候选药物NR082，获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。

NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物，目前尚处于研发阶段，此前已获得美国FDA孤儿药认定。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性和有效性。

除此之外，公司用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变的候选药物NFS-02（rAAV2-ND1）也于1月19日获得了FDA的孤儿药认定。这是纽福斯自主研发的第二款获得FDA授予孤儿药认定的基因治疗候选药物。

西比曼生物双靶点CAR-T疗法获FDA再生医学先进疗法认定和快速通道资格

1月12日，西比曼生物宣布，美国FDA授予其C-CAR039再生医学先进疗法认定（RMAT）与快速通道资格，用于治疗复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）患者。

C-CAR039是一款同时靶向CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T细胞疗法，能够在体内和体外有效清除CD19/CD20单阳性或双阳性肿瘤细胞。2021年6月，FDA还授予了C-CAR039孤儿药资格，用于治疗滤泡性淋巴瘤（一种惰性非霍奇金淋巴瘤），并在同年12月批准了C-CAR039的IND申请。

Beam与辉瑞公司达成为期四年独家研究合作，总合作金额达13.5亿美元

1月10日，Beam Therapeutics公司宣布已与全球知名药企辉瑞达成了一项为期四年的独家研究合作，专注于肝脏、肌肉和中枢神经系统等罕见基因疾病的体内碱基编辑项目。

在初期，Beam将获得3亿美元的预付款，未来还有资格获得高达10.5亿美元的里程碑付款，潜在的合作项目总代价高达13.5亿美元。另外，Beam可选择为合作中的任一项目签订全球共同开发和共同商业化协议，从项目的全球净销售额中获得35%的版税。合作的初始期限为四年，并可延长至一年。

趋势&焦点

创纪录！英矽智能与复星医药达成大手笔肿瘤免疫疗法合作

1月11日，英矽智能宣布与复星医药达成药物研发合作。该合作包括针对四个指定靶点的以人工智能（AI）驱动的药物研发合作，以及双方对于英矽智能QPCTL（谷氨酰肽环转移酶样蛋白）项目的共同开发合作。根据协议，英矽智能将获得1300万美元的首付款以及里程碑式付款，并分享QPCTL项目的商业化利润。该笔金额也将创下国内AI技术公司与药企合作的记录。

人工智能在新药开发中如何落地一直备受行业关注。此次除新药项目的合作之外，复星医药亦将对英矽智能进行股权投资。英矽智能首席科学官和药物研发负责人任峰表示，相较单纯的项目合作，深度的合作方式为以后双方进一步的合作拓展提供了宽广的想象空间。

第40届摩根大通医疗健康大会召开，多家红杉被投企业参会演讲

2022年1月10日至13日，一年一度的J.P.Morgan Healthcare Conference（摩根大通医疗健康大会）于线上举行。作为医疗健康行业中规模最大、信息量最大的医疗投资会议，本届大会继续吸引了全球范围内的知名医药企业参加。其中，信达生物创始人、董事长兼首席执行官俞德超博士，再鼎医药创始人、董事长兼首席执行官杜莹博士，英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士、数坤科技创始人兼董事长毛新生受邀参会并做主题演讲。

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