基因疗法企业叫好不叫座_新浪财经

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近日，Sarepta公司发布2024年第三季度业绩，收入超出预期，原因是其杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys的销售好于预期。然而，该产品的强劲表现被Sarepta公司决定停止开发SRP-5051以及其背后的技术平台所抵消。

在DMD基因疗法Elevidys的推动下，公司净产品收入增长39%，达到4.30亿美元，第三季度销售额达1.81亿美元，超过了公司本季度的预期。Elevidys的销售额也从2024年第二季度的1.22亿美元攀升至第三季度的1.81亿美元，超过了分析师预期的约1.6亿美元。该疗法第三季度的收入跃升是因FDA于6月下旬扩大了该疗法的适应症标签，包括治疗至少4岁且确诊患有DMD基因突变的门诊和非门诊患者。此前，该基因疗法仅在加速批准下适用于4~5岁的DMD门诊患者。

尽管面临Elevidys的竞争，Sarepta公司的另外三种获批的DMD外显子跳跃药物的销售额在第三季度仍有所增长。该公司计划很快进军肢带型肌营养不良症（LGMD）领域。