罗氏43亿美元打了水漂?

罗氏43亿美元打了水漂?
2024年12月19日 12:03 市场资讯

2024年12月,罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。

2019年2月,罗氏以约43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics,SPK-8011是Spark Therapeutic当时的明星管线之一。而如今,在ClinicalTrials.gov上,SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回。

至此,Spark Therapeutics的一些管线项目并未如预期那样顺利推进,部分项目甚至被取消。

43亿美元的收购

罗氏收购Spark Therapeutics的主要目的是为了加强其在基因疗法领域的研发和商业化能力,特别是在遗传性眼病和血液疾病(如血友病)的治疗上。通过收购,罗氏获得了Spark Therapeutics的一系列基因疗法产品,包括已经上市的产品和处于不同研发阶段的管线。获得了Spark Therapeutics的基因疗法技术和平台,这有助于罗氏在基因疗法领域的研究和开发。增强了罗氏在遗传性疾病治疗领域的市场竞争力,尤其是在基因疗法这一新兴领域。

Spark Therapeutics关键产品和管线项目后续的情况

Luxturna(voretigene neparvovec)

Luxturna是Spark Therapeutics开发的一种用于治疗特定遗传性视网膜疾病(IRD)的基因疗法,特别是针对RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙症(LCA)。它是美国FDA批准的首个遗传性眼病基因疗法。在罗氏收购Spark Therapeutics之后,Luxturna继续在市场上销售,并扩展到更多的国家。罗氏利用其全球网络和资源,帮助Luxturna在全球范围内的商业化和推广。

SPK-8016(血友病A基因治疗)

SPK-8016是另一种针对血友病A的基因疗法,与SPK-8011类似,旨在恢复凝血因子VIII的产生。2023年7月,罗氏放弃了SPK-8016的开发,该候选药物当时处于中期阶段。被放弃的原因包括罗氏为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。

SPK-9001(血友病B基因治疗)

SPK-9001是一种针对血友病B的基因疗法,旨在恢复凝血因子IX的产生。关于SPK-9001的具体后续情况,目前没有详细的公开信息。但考虑到罗氏对其他血友病项目的调整,SPK-9001可能也面临了类似的评估和决策过程。

SPK-7001(无脉络膜症基因治疗)

SPK-7001是一种针对无脉络膜症的基因疗法,这是一种罕见的遗传性眼病。关于SPK-7001的具体后续情况,目前没有详细的公开信息。

SPK-8011(血友病A基因治疗)

SPK-8011是一种针对血友病A的基因疗法,旨在通过一次性治疗来恢复凝血因子VIII的产生。2024年12月,罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上,SPK-8011的3期研究显示为撤回状态。

其他早期项目

罗氏在2024年7月对Spark Therapeutics进行了裁员,并停止了数个早期项目的开发,包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。

结束语

罗氏对Spark Therapeutics的收购,尽管面临挑战,实则是其在基因疗法领域战略布局的关键一步。通过整合Spark的技术和产品线,罗氏不仅获得了宝贵的研发资源,也为其在遗传性疾病治疗领域的未来突破奠定了基础。尽管部分项目未能继续,但罗氏展现出的灵活性和对创新的承诺,预示着其在基因疗法领域的长期潜力。这次收购不仅是对现有能力的补充,更是对未来医疗进步的投资。随着基因疗法技术的不断发展,罗氏有望在这一领域实现更多突破,为患者带来新的希望。

(转自:求实药社)

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