脑胶质瘤治疗推进再下一城：Vorasidenib落地华西乐城医院并启动筹备真实世界研究|中国_新浪财经

脑胶质瘤治疗领域再次迎来好消息。

2024年11月24日，由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办、施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”在华西乐城医院举行，宣布华西乐城医院顺利引进Vorasidenib并已用于服务中国患者就诊。

这意味着中国患者能够全球同步受益于这一全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib。这次活动标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。同时，这也是Vorasidenib的“亚洲首用”，且先于欧洲开出处方服务于患者。

作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继2024年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市，但未在中国批准注册上市的药品，让国人不出国门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。

脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重。

在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为全球首款IDH1 和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1 和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

博鳌先行先试领跑

Vorasidenib于2024年8月6日在美国获批上市，随后在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1 和IDH2突变的 2 级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的 12 岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。然而，中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍：“目前我国的胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，对于胶质瘤在手术、病理及分子特征等领域的认知仍需不断精进。针对不同病理类型、不同分子特征的胶质瘤，胶质瘤领域同道们也在积极探索精准化、个体化治疗。前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。”

施维雅中国总经理Manuel RUIZ表示：“对于Vorasidenib能够为患者带来的治疗突破，我们非常骄傲。施维雅始终以患者治疗亟需为首要关切，支持临床专业人士共同为提升患者治疗效果与生存质量是我们不断投入研发、探索创新疗法的目标和动力。”Manuel RUIZ强调：“Vorasidenib成功落地博鳌乐城让我们更加坚信，每一位患者都应该拥有接受世界前沿治疗药物的渠道和选择，而施维雅笃定在中国将这个愿景变为现实。”

海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁介绍：“乐城先行区始终秉承‘以人民健康为中心’的初心，借助‘先行先试’特许政策，让众多患者实现不出国门，就能够与全球几乎同步获得前沿的创新治疗方案。为满足肿瘤患者的临床治疗急需，乐城先行区更进一步释放制度创新优势，与医疗、医药合作伙伴共同携手，尽一切可能优化创新药物落地乐城的工作流程与服务，切实将‘先行先试’转化为肿瘤患者获得前沿治疗的速度优势、治疗优势，让更多的肿瘤患者获得来自‘希望之城’的希望与温暖。”

海南省药品监督管理局领导表示：“为肿瘤患者临床治疗急需加速实现药物可及，不仅是患者的健康所系，更是从政府到医疗、医药所有相关方的职责所在。海南省药品监督管理局以高水平监管护航先行区高质量发展为己任。我们不仅与各方紧密配合，做好特需药物审批管理服务，将患者等待时间降至最低，同时也在与相关部门积极筹备对创新药物的真实世界研究，以期将更具临床价值的创新药物加速惠及更多患者。”

新突破与新机遇

脑胶质瘤虽然作为罕见病，但是基于庞大的人口基数在国内实际患者人数并不算少。

递爱之家创始人孙文军表示，广大胶质瘤患者对创新治疗方案的需求极为迫切，可谓“望眼欲穿”。由于胶质瘤具有浸润性生长的特点，使得手术难以完全切除，放疗和化疗的副作用又相对较大，因此患者们对副作用小、精准度高的靶向治疗药物寄予厚望。

刘艳辉教授表示，新的产品、新的药物，诞生的过程是非常复杂也很曲折，一定是有相关的药物研究、基础研究、动物实验，最终用到临床，一定要经过严格的临床研究、临床试验。Vorasidenib最早是因为发现IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，把这个重要环节打断有可能就控制住胶质瘤生长，从2008年发现之后，有很多这方面的研究，一直到2020年的时候才开始走向临床研究。做了很多研究之后，发现它可以在保证安全性的前提下改善患者的有效性。

“临床研究有10个国家的70多个中心参与，没有纳入中国，现在有必要把这一课补上。对于新药的研究和使用，国家管理是非常严格的，要对百姓负责，每一个新药的审批都经过严格流程。但目前在一个窗口期，已经有了新药，但要等这个结果出来再用，可能要经过几年。”刘艳辉教授进一步补充：“乐城先行区的政策非常好，这个最大的意义是既能够保证用药客观科学，又能够及时便捷，我觉得这是最大的意义。”

此外，此次真实世界研究的落地对于施维雅在中国相关领域深入研究来说也迎来新机遇。

施维雅中国总经理 Manuel RUIZ先生也表示，首先我们非常肯定，真实世界数据一定可以加速注册研究的路径，并且这两天在海南博鳌举行的真实世界研究相关大会也让我们深切感受到，这样的一个非常正向的应用高质量的真实世界数据来加速市场准入，将是一个非常好的趋势。我们也深切感受到，中国的监管部门是想借助一切创新的路径，能够让中国的患者与欧美患者在同时间享受到创新药物治疗，甚至像Vorasidenib这个例子，中国的患者甚至比欧洲患者还能更早的接触到创新药物治疗。

他表示，施维雅衷心希望能够尽快在中国患者当中开展真实世界研究，为Vorasidenib的疗效以及安全性提供更多证据。

孙文军透露，递爱之家作为患者组织，支持IDH突变型弥漫性脑胶质瘤进入罕见病目录，以获取更多的政策支持和资源倾斜。呼吁媒体和公众关注患者群体，共同推动相关部门加快新药研发和应用进程。