基因治疗技术有望造福老年性黄斑变性患者

基因治疗技术有望造福老年性黄斑变性患者
2024年12月09日 22:03 媒体滚动

转自:人民政协报

21世纪,在全球生命科技及产业革命的浪潮中,基因治疗的临床研究,无疑是生物医药产业的新一轮发展变革。

基因治疗,通俗来讲是指将外源目的(正常)基因导入到靶细胞内,通过基因替换、基因抑制、基因导入等方式,根据生命法则,使得细胞内某些蛋白得以表达或抑制,有望造福更多眼病患者。

基因治疗的安全性

基因治疗作为全球前沿的医学技术,是在遗传物质层面进行的治疗,其安全性一直是科研者、医生和患者共同关注的重点问题。

随着新技术的发展及改进,基因治疗的载体已发生巨大的变革,科研者们使用的免疫原性低、靶向性高的载体,可以确保基因治疗的安全性,从而使得基因治疗成功地走向临床应用,越来越多的患者由此获益。

腺相关病毒成理想载体

腺相关病毒(AAV)是一种自然复制缺陷的非致病性病毒,是目前发现的结构最简单、无包膜的单链线状DNA病毒。

最新研究表明,以腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法占全球基因治疗临床试验的8.1%,AAV在所有使用病毒和质粒载体的临床试验中占比达到了53%,被认为是基因治疗最有前景的“明星载体”。

据美国临床试验注册库统计,目前有超过250多种AAV基因治疗临床项目,正在全球范围开展临床试验。

从实验室走向临床

年龄相关性黄斑变性(AMD)又称老年性黄斑变性,是视功能障碍和失明的主要原因。《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例,我国70岁以上人群AMD的患病率为20.2%。

目前,该病的主要治疗方法,是使用对抗眼内异常新生血管的药物(抗VEGF药物),达到抑制其活动性,减少渗出、出血,保护黄斑的目的。但是,该方法需要长期且频繁地进行眼部玻璃体腔内注射,多次注射发生眼内炎症等不良反应的风险增加,而长期就诊也给老年患者带来不少的精神压力和经济负担。

当前,康弘药业(18.900, 0.18, 0.96%)已拥有两款同时获批进入中国和美国临床试验的基因治疗产品,并在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色,通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白,从而抑制新生血管病变的生长,减缓疾病的进展,有望以单次给药实现患者长期获益。目前两款在研项目均处于I期临床阶段。

未来,康弘药业将依托国内外优势创新资源,连通国内重点高校及美国、欧洲、新加坡等全球领先的科研机构,积极推进科技成果转化,让基因治疗技术造福更多患者。

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基因治疗 临床试验
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