转自:人民政协报
21世纪,在全球生命科技及产业革命的浪潮中,基因治疗的临床研究,无疑是生物医药产业的新一轮发展变革。
基因治疗,通俗来讲是指将外源目的(正常)基因导入到靶细胞内,通过基因替换、基因抑制、基因导入等方式,根据生命法则,使得细胞内某些蛋白得以表达或抑制,有望造福更多眼病患者。
基因治疗的安全性
基因治疗作为全球前沿的医学技术,是在遗传物质层面进行的治疗,其安全性一直是科研者、医生和患者共同关注的重点问题。
随着新技术的发展及改进,基因治疗的载体已发生巨大的变革,科研者们使用的免疫原性低、靶向性高的载体,可以确保基因治疗的安全性,从而使得基因治疗成功地走向临床应用,越来越多的患者由此获益。
腺相关病毒成理想载体
腺相关病毒(AAV)是一种自然复制缺陷的非致病性病毒,是目前发现的结构最简单、无包膜的单链线状DNA病毒。
最新研究表明,以腺相关病毒(AAV)介导的基因疗法占全球基因治疗临床试验的8.1%,AAV在所有使用病毒和质粒载体的临床试验中占比达到了53%,被认为是基因治疗最有前景的“明星载体”。
据美国临床试验注册库统计,目前有超过250多种AAV基因治疗临床项目,正在全球范围开展临床试验。
从实验室走向临床
年龄相关性黄斑变性(AMD)又称老年性黄斑变性,是视功能障碍和失明的主要原因。《中国年龄相关性黄斑变性临床诊疗指南(2023年)》显示,2040年全球AMD患者数量预计将达到2.88亿例,我国70岁以上人群AMD的患病率为20.2%。
目前,该病的主要治疗方法,是使用对抗眼内异常新生血管的药物(抗VEGF药物),达到抑制其活动性,减少渗出、出血,保护黄斑的目的。但是,该方法需要长期且频繁地进行眼部玻璃体腔内注射,多次注射发生眼内炎症等不良反应的风险增加,而长期就诊也给老年患者带来不少的精神压力和经济负担。
当前,康弘药业(18.900, 0.18, 0.96%)已拥有两款同时获批进入中国和美国临床试验的基因治疗产品,并在组织特异性、免疫原性、表达可控性和感染效率上具有特色,通过在人体内持续表达抗VEGF蛋白,从而抑制新生血管病变的生长,减缓疾病的进展,有望以单次给药实现患者长期获益。目前两款在研项目均处于I期临床阶段。
未来,康弘药业将依托国内外优势创新资源,连通国内重点高校及美国、欧洲、新加坡等全球领先的科研机构,积极推进科技成果转化,让基因治疗技术造福更多患者。
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大盘经过连续两周下跌以后,本周大盘收出中阳线,唯一遗憾的就是大盘没有放量,没有放量的原因就是机构资金不作为,本周只有两天流入,其它时间都是大幅流出,散户被机构资金砸晕,游资都到三亚度假,市场只有量化资金还在挥舞镰刀,所以,市场就是一个中年男人,干一天要休息三天!近期我们一直在提示,大家都在等待周一靴子落地,但都在等待的事情,市场不一定会给你机会,因为,道理很简单,在A股市场一般都是逆向思维,出利好的时候就是高开低走,出利空的时候,就是低开高走,都想抄底,那就是没有底给你炒,就像前几天一样,都在等待回补3087点附近的缺口,但主力就是不回补这个缺口,重点是,下周一即使有利空,我们做好了足够的应对策略,比如央行降息降准,还比如财爸还有很多工具箱等,更重要的是,昨晚市场出现了重大利好!一、电话连线这是昨晚最大的利好,在老特上台之前,我们给了电话连线,这是历史上少有的,也是给足了老特的面子,当然老特是最爱面子的人,受此影响,富时A股出现了直线拉升,在美上市的中概股收盘大涨超过3%,美股也出现了狂欢,A股下周一稳了,所以,大家安心过周末吧!二、国资委:不断改进和加强央企控股上市公司市值管理1、不断改进和加强央企控股上市公司市值管理 努力打造资本市场价值投资、理性投资、长期投资的标杆;2、以央企重组整合为抓手 继续开展新公司组建、加大力度推进战略性重组;3、2025年持续提升中央企业控股上市公司质量 推动国有资本和国有企业做强做优做大。今年是十四五收官之年,昨晚国资委放出大动作,加强央企控股公司市值管理,加大央企重组,推动央企做大做强,这些消息前期已经有所反映,主要利好就是破净蓝筹股,比如银行、钢铁等板块,利好央企重组题材股。 -
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