转自：新民晚报
肥厚性心肌病（英文简称HCM）是一种相对少见但具有潜在危险的遗传性心脏疾病，主要表现为心脏肌肉（尤其是左心室）的异常增厚。与其他心脏问题不同，这种增厚并不是由于外部因素（如高血压或运动过度）引起，而是源自基因突变。大约有1/500的人口患有这种病。许多患有肥厚性心肌病的人可能没有明显症状，甚至不知自己患病。然而，当剧烈运动后会出现胸痛、晕厥或头晕，有时会有心悸和呼吸困难。尽管很多患者一生没有严重问题，但肥厚性心肌病与猝死（尤其是年轻运动员的猝死）有密切关联。心脏增厚可能导致血液流动不顺畅，增加心律不齐或心脏骤停的风险。根据是否存在左心室流出道（英文简称LVOT）梗阻，肥厚性心肌病可分为梗阻性和非梗阻性两类，而梗阻的存在会加重对心功能的损害。与非梗阻性肥厚性心肌病相比，梗阻性肥厚性心肌病患者的生存率更低，劳力性呼吸困难、胸痛以及心力衰竭等急慢性并发症的发生风险更高。
虽然肥厚性心肌病尚无法根治，但是创新药物成功研发为患者带来了希望，特别是为梗阻性肥厚性心肌病患者提供了新的治疗选择。玛伐凯泰胶囊现已在国内获批上市，用于治疗纽约心脏协会（英文简称NYHA）心功能分级Ⅱ—Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，以改善运动能力和症状。这是全球首创，也是目前唯一获批用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的心肌肌球蛋白抑制剂。
过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成，以及肌球蛋白超松弛状态的失调是肥厚性心肌病的机理特征。玛伐凯泰可靶向作用于心肌肌球蛋白，能够减少肌球蛋白和肌动蛋白横桥的过度形成，从而减轻心肌的过度收缩，并改善舒张功能。EXPLORER-CN主要研究者、北京协和医院院长张抒扬教授表示，中国Ⅲ期临床研究EXPLORER-CN证实了玛伐凯泰在中国梗阻性肥厚性心肌病患者中的有效性与安全性，患者的左心室流出道（LVOT）峰值压差、LVOT梗阻、纽约心脏协会（NYHA）心功能分级、心脏结构等方面均显著改善。而今年9月公布的全球长期扩展研究MAVA-LTE显示，EXPLORER-LTE队列患者在超过三年的随访期内，多项心脏指标均获得持续稳定的改善，且安全性良好，进一步凸显了玛伐凯泰在梗阻性肥厚性心肌病长期治疗中的地位。未来，将有更多中国梗阻性肥厚性心肌病患者受益于这一创新疗法，在需要持续管理的疾病中，达成理想的治疗目标。
（潘嘉毅）
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