联手第一三共、Biogen等，红杉医疗成员企业拿下多项重磅合作 | 红杉医疗头条

来源：红杉汇

【编者按】刚刚步入2021年，红杉医疗成员密集宣布与知名跨国药企、欧美生物科技公司等达成战略合作或产品合作，进一步彰显出中国医药产业生态的欣欣向荣，以及红杉医疗成员企业在不断发展自身实力的同时，正助力中国医药创新生态建设的力量。

1月15日，国务院常务会议也再次提及对于创新的鼓励，明确创新是我国医药行业发展的核心方向。在此政策环境下，进行差异化的创新将是相关企业的一条重要突围之路。

经过十余年的深入研究与系统性的投资布局，红杉中国在医疗健康领域先后投资了160余家优秀企业，其中超过25家已经在A股、港股、美股完成IPO。

“红杉医疗头条”每两周定期发布，聚焦红杉医疗成员企业的最新动态，分享行业的最新洞见。

趋势&焦点

联合实力MNC发力眼科基因疗法，ViGeneron连续收获两起重磅合作

1月18日，致力于开发基因治疗药物的公司ViGeneron宣布与第一三共株式会社（Daiichi-Sankyo）开展研究合作，双方将利用其专有的、经过改造的腺相关病毒（vgAAV）载体，用于传递一种新型治疗性蛋白，以期开发一种治疗常见眼科疾病的基因疗法。据悉，这项vgAAV技术可以通过玻璃体注射实现靶细胞的高效转导，从而有效的实现其侧向扩散，并将传统的视网膜下注射引起的附带损伤风险降至最低。

而就在数日前，1月5日ViGeneron刚刚宣布与渤健（Biogen）公司达成全球性的合作和授权协议，用于开发和商业化一款基于腺相关病毒（AAV）载体的治疗遗传性眼病的基因治疗产品。双方将利用ViGeneron专有的vgAAV 平台、创新的改造AAV衣壳，通过向眼睛玻璃体内注射，实现视网膜细胞的高效转导。

ViGeneron创立于2017年，是一家致力于开发创新性基因疗法的公司，针对有大量医疗需求亟待满足的眼科疾病。该公司的产品开发基于两个专有的腺相关病毒（AAV）技术平台。第一个是vgAAV基因治疗载体平台，实现了高效的转导效率以及眼内微创施治。第二个是REVeRT载体平台，针对大片段基因突变引发的疾病。2019年11月ViGeneron宣布完成了由红杉资本中国基金参与领投的A轮融资。

再鼎医药成功拿下两项重磅创新药大中华区独家开发及商业化授权，肿瘤版图再下一城

1月11日，再鼎医药与纳斯达克上市公司Turning Point Therapeutics宣布，双方将于2020年7月签署的独家授权许可基础上进一步深化战略合作，再鼎医药也将获得其MET/SRC/CSF1R抑制剂TPX-0022在大中华区独家开发和商业化权利。Turning Point Therapeutics则将获得2500万美元的现金预付款，并有资格获得最高至3.36亿美元的潜在开发、注册和销售的里程碑付款。

1月5日，再鼎医药宣布与纳斯达克上市公司argenx达成独家授权合作，再鼎医药将负责推进efgartigimod在大中华区（包括中国内地、香港、台湾和澳门地区）的开发和商业化工作。argenx是一家致力于改善严重的自身免疫疾病和癌症患者生活的全球创新药企。根据协议，argenx将获得总计1.75亿美元的合作付款。

中国创新药企在海外优质创新药品引进及合作开发方面正积极进行，重磅交易频现，一定程度上也意味着，国内创新药生态环境逐渐构建成熟的同时，一批优秀的公司在临床研究环节也开始迅速缩小与全球领先企业之间的差距。一批来自国外大型MNC与小型生物技术公司的创新成果借此进入中国，也使得国内患者有更多机会受益于全球生物最前沿的创新研究。

亿腾医药心血管重磅新药落地博鳌，政策利好已充分显现

1月17日，8款尚未在中国上市的国际领先医疗产品在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区落地，其中亿腾医药的新药VASCEPA®是其中唯一一款心血管领域的创新药物。VASCEPA®是首个获FDA批准上市的IPE（二十碳五烯酸乙酯软胶囊）处方药，因在降低甘油三酯（TG）方面无可争议的疗效而获批上市，目前已成为欧美多个动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）治疗指南的推荐用药。亿腾医药在2015年获得VASCEPA®大中华地区的所有权。中国的临床III期研究已于2020年底顺利完成，其结果具有非常显著的统计学意义。

纽福斯与AAVnerGene就新一代眼科基因治疗AAV载体技术建立全球战略合作伙伴关系

1月20日，纽福斯生物科技有限公司的全资子公司Neurophth Therapeutics, Inc. 宣布与AAVnerGene Inc.，一家专注于腺相关病毒（AAV）技术的公司建立全球战略合作伙伴关系。纽福斯将与AAVnerGene共同选择用于新一代眼科基因治疗的AAV衣壳并获得其全球授权许可，应用AAVnerGene衣壳库进行新一代眼科基因治疗产品开发，新一代AAV载体有望通过提高转染率和特异性增强基因治疗效果、降低免疫反应和治疗成本。

“AAV是基因治疗中应用最广泛的载体，然而，该技术的可获得性和可负担性仍有大幅的提高空间，而合适的AAV载体对基因治疗的成功起到至关重要的作用。我们的ATHENA平台设计旨在为特定疾病的治疗筛选出最佳的AAV载体。”AAVnerGene Inc.首席执行官于道展博士表示，“我们很荣幸能够与中国基因治疗领域公认的领导者纽福斯合作，以加快我们的AAV衣壳库在基因治疗中的应用。”

纽福斯是中国首家专注于眼科疾病的基因治疗公司，2020年4月完成由红杉资本中国基金参与领投的1.3亿元人民币A轮融资。

前沿&动态

国内首个：博雅辑因基因编辑疗法产品ET-01获批进入临床

1月18日，雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请，这也是国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业。此前，博雅辑因曾于2020年10月27日宣布药监局正式受理其针对ET-01的临床试验申请。

重磅！菲鹏生物推出新冠突变株（B.1.1.7株）鉴别检测胶体金解决方案

自去年12月中旬英国报告新冠变异毒株以来，其快速传播的能力引起全球关注。根据央视网的报道，截至2020年12月30日，WHO 6个区域中已有5个区域的31个国家和地区均发现了新冠突变株（B.1.1.7株），随着其在全球及国内的陆续发现，如何快速、简便地进行鉴别检测成为了当下疫情防控的新需求之一。

自该突变株发现起，菲鹏团队对变异毒株序列迅速研究，并展开POCT检测产品的快速攻关，现正式推出新冠病毒（B.1.1.7株）鉴别检测胶体金解决方案。该解决方案采用的技术相比于测序和PCR检测，具有快速、低成本、可大规模操作、检测效率高的优势，且时效性强，极大地保证了在疫情爆发、新冠病毒变异快的现阶段快速、准确地鉴别出B.1.1.7突变株。

行业&政策

第四轮药品集采文件公布，集采常态化趋势明确

1月15日，国家组织药品集中采购和使用联合办公室发布《全国药品集中采购稳健（GY-YD2021-1）》。本次集采共涉及45个品种，80个品规，预计于2月3日正式开标。据计算，此次涉及采购规模预计近200亿元，涉及国内医药龙头的多个产品，其中部分品种国产份额较小，有望通过集采进行放量。

目前，仿制药集采常态化趋势明确，节奏基本保持在一年两次，未来预计涉及范围将进一步扩大，且生物药、自费药品未来也有纳入集采的可能。行业发展将加速向创新药转型。

药监局发布首部专门针对药品上市后变更设置的规范性文件

1 月13 日，国家药监局发布《药品上市后变更管理办法（试行）》，规范药品上市许可持有人（以下简称持有人）药品上市后变更行为。这是我国首部专门针对药品上市后变更设置的规范性文件。

《办法》明确，持有人是药品上市后变更管理的责任主体，应建立药品上市后变更控制体系，制订实施持有人内部变更分类原则、变更事项清单、工作程序和风险管理要求，结合产品特点，经充分研究、评估和必要的验证后确定变更管理类别。《办法》特别指出，药品上市后变更不得对药品的安全性、有效性和质量可控性产生不良影响。

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