2024年12月19日 09:06:20
12月19日，港股创新药企云顶新耀(01952.HK)再次传出利好，公司宣布，全球首个IgA肾病对因治疗药物耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）于12月16日在香港港怡医院开出中国香港地区首张处方，开启了香港IgA肾病对因治疗的新时代。这也是耐赋康®今年以来继中国内地、新加坡之后，第三个商业化上市的地区。
中国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家之一，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%-50%。目前我国有约500万的IgA肾病患者，且每年新增IgA肾病确诊患者超过10万人，存在巨大未被满足的临床需求。
除此之外，与其他国家尿毒症构成比例不同的是，在中国引起肾衰尿毒症需要透析的病人中，IgA肾病占比颇高。“包括中国在内的亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快，存在巨大未被满足的临床需求。”香港大学临床医学学院肾内科、亚太肾脏病学会（APSN）前主任委员邓智伟教授表示。
随着近年来对IgA肾病发病机制的深入理解，对疾病的治疗策略有了更加清晰的认识，保护患者肾功能，尽力减缓进入肾衰竭的时间已经成为临床治疗中最为关注的问题。世界权威IgA肾病指南《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查版）》中，也改变了2021年KDIGO指南中的治疗路径仍以最大化的支持治疗为主的**，而是为IgA肾病的临床诊疗提供了更加清晰的对因治疗策略。
耐赋康®作为全球首个获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，其于2024年5月份获得中国香港卫生署批准，用于治疗有疾病进展风险的原发性IgA肾病成人患者。在临床研究中对于中国人群的数据分析显示，耐赋康®减少66%肾功能下降，疾病进展至透析或肾移植的时间预估可延缓12.8年。
“随着耐赋康®在中国香港首张处方的开出，将填补该地区IgA肾病无对因治疗药物的空白。”邓智伟教授表示：“作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，耐赋康®能较有效地稳定肾功能，降低蛋白尿、血尿，可以帮助患者尽早开启对因治疗，延缓肾病进展，提升生活质量和治疗预后。”
作为IgA肾病治疗领域的一线基石药物，耐赋康®还展现出支持长期对因治疗策略的潜力，在2024美国肾脏病学会（ASN）上公布的NefIgArd研究开放标签扩展（OLE）研究结果显示，接受耐赋康®第二个治疗疗程的IgA肾病患者估算肾小球滤过率（eGFR）和蛋白尿获益与首次治疗患者的疗效相当，且耐受性良好。这为临床上需要以长期保护患者肾功能为目标的治疗方案带来了希望。
值得一提的是，耐赋康®近期还被成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（“国家医保药品目录”），并相继在中国台湾与韩国获批。业内认为，耐赋康®作为云顶新耀布局在肾病领域的重磅产品，随着其覆盖人群的不断扩大，商业化进程的加速，市场潜力和公司价值有望进一步提升。
除了耐赋康®之外，云顶新耀在肾病领域还布局了其他创新治疗药物。近期，作为云顶新耀首个公布的具有全球权益的管线产品数据，其新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂EVER001胶囊（又名：XNW1011）在治疗原发性膜性肾病（pMN）的1b/2a期临床试验阶段性数据取得积极结果，目前全球尚未有获批pMN适应症的药物，EVER001有望打破这一临床治疗困境。除了pMN之外，EVER001在其他自身免疫性肾病方面也具有潜力，包括IgA肾病、狼疮性肾炎、微小病变(MCD)和局灶节段性肾小球硬化症(FSGS)。EVER001有望成为云顶新耀针对全球疾病领域蓝海赛道的深刻洞察和合理布局的重磅管线。
耐赋康®叠加EVER001，在肾脏疾病治疗领域，云顶新耀已经成功构建起由全球首创或同类最佳药物构成的顶尖产品管线，在业内看来，随着耐赋康®纳入国家医保，并在中国香港等新市场不断拓展商业化版图，云顶新耀将逐步巩固在该疾病领域的优势地位，在推动创新疗法在临床应用的同时，所蕴含的商业潜力也得到不断增强。
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