请回答｜新版国家医保药品目录公布，为什么“天价抗癌药”CAR-T未入选？

▲图据视觉中国

11月28日，2024年国家医保药品目录调整结果公布，“91进43出”，新增药品个数回到两位数，调出药品数则达到罕见的高峰。

与此同时，最受瞩目的创新药，在91个新增中占38席，比例和数量都创历年新高。

“该进的都进了。”华中科技大学同济医学院药品政策与管理研究中心主任陈昊接受红星新闻采访时说。

为什么是这些药进？为什么是那些药出？从今年的成功率、过评率，到国家医保局在11月28日召开的新闻发布会上的表述，都透露着端倪。

陈昊认为，国家医保药品目录每一年调整，吐故纳新，今年增加的主要是创新药，透露出这两年对创新药加大支持的鲜明倾向，也显示了对国内药企的支持，谈判结果比较理想。

“天价抗癌药”CAR-T

为何仍未入选？

此次调整，属于“天价抗癌药”的4大百万级价格的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）产品仍未入选目录名单。据多家媒体此前报道，在国谈“五十万不谈，三十万不进”的隐形门槛下，4款产品虽均通过形式审查，但仍像前三年一样未能通过专家评审，未能上医保谈判桌。

陈昊表示，CAR-T一方面价格居高不下，另一方面监管上仍存争议，它不是严格分类为药品，除了4大百万级价格的CAR-T产品外，类似CAR-T的产品还有很多，管理较为混乱。陈昊个人认为，目前仍不是CAR-T纳入医保的时机。

对高值药与确保基金安全的担忧，在11月28日召开发布会上有多处体现。国家医保局医药管理司司长黄心宇提到，医保基金平稳运行面临不小的压力。作为牢牢把握“保基本”的体现，国家医保局在谈判底价测算阶段，研究确定合理的基金预算并将其作为目录调整的“硬约束”，对费用高、基金支出大的品种适当提高降幅。复旦大学教授、2024年国家医保药品目录调整药物经济学专家组组长陈文也表示，今年底价测算更加关注对基金支出的影响，进一步强化了基金影响的刚性约束。

同时，黄心宇强调“性价比”，要“在不显著增加基金支出的前提下”，将更多填补目录保障短板或者提升疗效的品种纳入目录。

此轮医保谈判开始前，由于种种迹象，外界有担忧，今年进医保更难。从国家医保局此次公布的数字来看，今年249个目录外药品通过形式审查，117个目录外品种参与谈判/竞价，另有2种国家集采中选药品直接纳入目录，可见今年专家评审通过率进一步下降，此前业内就传出了“过评率不超过50%”的风声。

陈昊认为，这并不是为了先期淘汰以保证谈判成功率。他指出，今年申报和通过形式审查的数量创新高，其实是因为这两年申报条件宽，创新性不强、临床替代性高的药物多了，特别是在海外早已上市、新引进国内的药，钻了申报条件的空子，实际上临床价值低。在专家评审阶段需要把这一道关。

在发布会上，黄心宇也提到，在评审阶段，国家医保局组织专家对临床价值不高、纳入目录必要性不强的药品从严把握，防止“浑水摸鱼”。

创新药、罕见肿瘤用药……

为什么这些药进了目录？

但从结果来看，今年是创新药大年，支持真创新导向更加鲜明，集中体现在肿瘤药板块。

红星新闻注意到，今年整体的谈判成功率有所回落，但创新药的成功率依然非常高。据国家医保局介绍，去年谈判成功率高达92%，今年也超过90%。

两款抗体药物偶联物（ADC）药物终于成功纳入。今年，还未进医保的4款ADC药物均入围，但最终两款进入目录：阿斯利康和第一三共联合研发的德曲妥珠单抗（DS-8201），适应症为乳腺癌；罗氏制药的维泊妥珠单抗，是治疗弥漫大B细胞淋巴瘤领域首个ADC药物。PD-（L）1抑制剂战场终于也有“新人”加入，目录外的石药集团的恩朗苏拜单抗和誉衡生物的帕利单抗被纳入。目录内的“四小龙”中，替雷利珠单抗、卡瑞利珠单抗、特瑞普利单抗均成功新增适应症。此次市场重点关注到双抗。康方生物的两款双抗卡度尼利单抗（适应症为宫颈癌）和依沃西单抗（适应症为非小细胞肺癌）成功纳入目录，两者的靶点都有PD-1。今年刚刚上市的依沃西单抗，曾在9月引起热议，因其在与“药王”默沙东K药的“头对头”III期临床试验中疗效显著优。此外，罗氏新获批的眼科注射双抗法瑞西单抗也进行了谈判，适应症为黄斑相关。

罕见病用药方面，今年新增13款。一个变化是，由于去年第二批罕见病目录推出，纳入部分罕见肿瘤，今年新增多款罕见肿瘤用药，包括适用于骨巨细胞瘤的纳鲁索拜单抗注射液、适用于黑色素瘤的妥拉美替尼胶囊、适用于多发性骨髓瘤的达雷妥尤单抗注射液等。

黄心宇在发布会上指出，评审阶段和谈判阶段创新药的成功率均明显高于总体水平。陈文介绍，测算底价时，针对创新程度高、患者获益大的药品会给予更高的经济性阈值；进一步加强了测算结果与创新评级之间的相关性，强调溢价与额外创新价值间的一致性。

对此，陈昊认为，今年国谈的理想结果体现医保方面的诚意，毕竟目前创新药支付主体主要还是国家医保基金。落地支持方面，在进院、“双通道”等方面的力度也进一步增强，力求去除障碍。 

今年纳入这么多新药后，是否会对基金造成影响？陈昊表示，国谈鲜明体现对创新药的支持，但底价在测算时已经充分考虑了医保基金承受能力，而且并不是进了医保目录就可以敞开用了，医保部门有很多管理工具。由于这些药主要是在院内尤其是住院用，目前推行DRG/DIP打包付费、总额控制，均会在使用端形成约束。他认为，我国公立医院用药中，创新药金额比重会增加，但还是以仿制药品为主。

国家医保局医保中心副主任王国栋在发布会表示，国家医保局在对新药如此大规模资金支出的同时确保基金安全。同时他也指出，随着医药技术快速发展，一些昂贵的细胞治疗、基因治疗药物相继上市，仅靠基本医保制度难以完全支撑，国家医保局正在着力构建“1+3+N”的多层次医疗保障体系，为创新药拓展更大的发展空间。

共调出43个药品

为何它们会被调出？

另一方面，今年国谈共调出了43个药品，出乎意料。在经历了2018、2019年的集中调出之后，此前三年调出药品的数量已经分别低至11个、3个、1个。国家医保局表示，此次调出药品是“临床已替代或长期未生产供应的药品”。

陈昊在去年国谈时就向红星新闻表示，医保目录进多出少，应该建立再评价机制和退出机制。此次，陈昊指出，这43个药品中，OTC占了相当大的比例。由于历史原因，老医保目录中有很多处方药和非处方药的双跨品种，而调出OTC符合当下趋势和国际惯例。双跨品种曾一度占了国家药品目录的1/4。

陈昊表示，由于历史遗留问题，很多药临床逐渐不再使用，调出也属应有之义。

国家医保局官员在发布会后还透露了其中两款谈判药品被调出的原因：“一款药是供应保障的原因，进入目录之后从未供应过；另外有一款是续约谈判的药品，因价格因素最终没有成功。”红星新闻记者注意到，两者都是儿童用药。

此次国家医保局强调，要加强医保目录药品配备情况监测，并与医保药品目录调整衔接，对于临床价值不高，长期没有生产、使用，无法保障有效供应的药品，在今后目录调整中重点考虑调出。

对于此次药品续约失败再现，陈昊指出，以前认为待遇必须延续，否则会对正在用药的患者造成困扰，但续约不是必然成功。今年像以往出现续约失败的年份一样，给出了相应的衔接过渡安排。

红星新闻记者 胡伊文 北京报道

编辑 潘莉 责编 李彬彬