【掇菁撷华】2024年美国FDA批准上市新药简介|FDA_新浪财经

引用本文

韩博, 张庆伟．2024 年美国FDA 批准上市新药简介[J]．中国医药(10.600, -0.13, -1.21%)工业杂志, 2025, 56(1): 1-27．DOI：10.16522/j.cnki.cjph.2025.01.001

Overviews of the New Drugs in 2024 Approved by U.S. FDA

2024年美国FDA批准上市新药简介

韩博1,2,3，张庆伟1,2,3*

(1. 中国医药工业研究总院，上海 201203；2. 上海医药(19.200, -0.23, -1.18%)工业研究院有限公司，上海 201203；3. 先导物成药性研究全国重点实验室，上海 201203)

摘要

2024 年美国FDA 批准上市新药50 个，其中小分子药物31 个，生物制品19 个。根据FDA 批准的新药说明书以及相关数据库和专利检索情况，文章简要介绍了2024 年FDA 批准的上市小分子药物的概况、适应证、作用机制、剂型规格、不良反应和合成路线等，以及生物制品的基本情况。

关键词

FDA；新药上市；适应证；作用机制；合成路线

文章节选

2024 年，FDA 批准上市新药50 个，其中化学小分子药物31 个( 含小分子诊断试剂)，生物制品19 个，与2023 年的批准数量相比略少。其中，小分子药物依旧是创新主力(62％ )，涵盖的靶点包括异柠檬酸脱氢酶(isocitrate dehydrogenase，IDH)、EGFR、磷脂酰肌醇3 激酶(phosphoinositide 3-kinase，PI3K)、Janus 激酶(Janus kinase，JAK)、甲状腺素受体β(thyroid hormone receptor β，THR-β)、组蛋白脱乙酰酶(histone deacetylase，HDAC) 等。从治疗领域看，2024 年FDA 批准新药包含抗肿瘤药、抗感染药、心血管疾病治疗药物、皮肤疾病治疗药物，以及罕见病药物等多个领域，显示出当前医药行业正努力解决未被满足的多种疾病医疗需求。在first-in-class 方面，美国Syndax Pharmaceuticals 公司的revumenib(5) 通过选择性抑制menin 与赖氨酸特异性甲基转移酶2A 的相互作用，治疗伴有KMT2A基因易位的复发性或难治性急性白血病1 岁及以上儿童和成人患者；美国Zevra Therapeutics 公司的arimoclomol(10)，与麦格司他联合使用可治疗2 岁及以上儿童和成人尼曼- 皮克病C 型(Niemann-Pick disease type C，NPC)，是FDA 批准的首款NPC 治疗药物；瑞士Idorsia Pharma 公司的aprocitentan(15)通过靶向内皮素受体抑制血管收缩而发挥降压效果，是一种作用机制新颖的口服高血压治疗药物；英国AstraZeneca 公司的danicopan(18) 可作为瑞利珠单抗或依库珠单抗等补体因子C5 抑制剂的附加疗法，治疗阵发睡眠性血红蛋白尿症患者的血管外溶血；法国Ipsen 公司的elafibranor(20) 通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体(peroxisome proliferatoractivated receptor，PPAR)，减少胆汁酸合成并改善胆汁流动，从而治疗原发性胆汁性胆管炎；美国ImmunityBio 公司旗下Altor BioScience 的nogapendekin alfa inbakicept-pmln(34) 作为IL-15 受体激动药，对卡介苗应答不佳的非肌层浸润性膀胱癌具有治疗作用；美国Bristol Myers Squibb 公司开发的用于治疗精神分裂症的M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体激动药xanomeline(24)，以及美国Geron 公司开发的用于治疗骨髓增生异常综合征相关贫血的端粒酶抑制剂imetelstat(42)，均表现出了较大的市场潜力，有望成为重磅疗法。