引用本文
韩 博, 张庆伟.2024 年美国FDA 批准上市新药简介[J].中国医药(10.600, -0.13, -1.21%)工业杂志, 2025, 56(1): 1-27.DOI:10.16522/j.cnki.cjph.2025.01.001
Overviews of the New Drugs in 2024 Approved by U.S. FDA
2024年美国FDA批准上市新药简介
韩 博1,2,3,张庆伟1,2,3*
(1. 中国医药工业研究总院,上海 201203;2. 上海医药(19.200, -0.23, -1.18%)工业研究院有限公司,上海 201203;3. 先导物成药性研究全国重点实验室,上海 201203)
摘要
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2024 年美国FDA 批准上市新药50 个,其中小分子药物31 个,生物制品19 个。根据FDA 批准的新药说明书以及相关数据库和专利检索情况,文章简要介绍了2024 年FDA 批准的上市小分子药物的概况、适应证、作用机制、剂型规格、不良反应和合成路线等,以及生物制品的基本情况。
关键词
FDA;新药上市;适应证;作用机制;合成路线
文章节选
2024 年,FDA 批准上市新药50 个,其中化学小分子药物31 个( 含小分子诊断试剂),生物制品19 个, 与2023 年的批准数量相比略少。其中,小分子药物依旧是创新主力(62% ),涵盖的靶点包括异柠檬酸脱氢酶(isocitrate dehydrogenase,IDH)、EGFR、磷脂酰肌醇3 激酶(phosphoinositide 3-kinase,PI3K)、Janus 激酶(Janus kinase,JAK)、甲状腺素受体β(thyroid hormone receptor β,THR-β)、组蛋白脱乙酰酶(histone deacetylase,HDAC) 等。从治疗领域看,2024 年FDA 批准新药包含抗肿瘤药、抗感染药、心血管疾病治疗药物、皮肤疾病治疗药物,以及罕见病药物等多个领域,显示出当前医药行业正努力解决未被满足的多种疾病医疗需求。在first-in-class 方面,美国Syndax Pharmaceuticals 公司的revumenib(5) 通过选择性抑制menin 与赖氨酸特异性甲基转移酶2A 的相互作用,治疗伴有KMT2A基因易位的复发性或难治性急性白血病1 岁及以上儿童和成人患者;美国Zevra Therapeutics 公司的arimoclomol(10),与麦格司他联合使用可治疗2 岁及以上儿童和成人尼曼- 皮克病C 型(Niemann-Pick disease type C,NPC),是FDA 批准的首款NPC 治疗药物;瑞士Idorsia Pharma 公司的aprocitentan(15)通过靶向内皮素受体抑制血管收缩而发挥降压效果,是一种作用机制新颖的口服高血压治疗药物;英国AstraZeneca 公司的danicopan(18) 可作为瑞利珠单抗或依库珠单抗等补体因子C5 抑制剂的附加疗法,治疗阵发睡眠性血红蛋白尿症患者的血管外溶血;法国Ipsen 公司的elafibranor(20) 通过激活过氧化物酶体增殖物激活受体(peroxisome proliferatoractivated receptor,PPAR), 减少胆汁酸合成并改善胆汁流动,从而治疗原发性胆汁性胆管炎;美国ImmunityBio 公司旗下Altor BioScience 的nogapendekin alfa inbakicept-pmln(34) 作为IL-15 受体激动药,对卡介苗应答不佳的非肌层浸润性膀胱癌具有治疗作用;美国Bristol Myers Squibb 公司开发的用于治疗精神分裂症的M1/M4 毒蕈碱乙酰胆碱受体激动药xanomeline(24),以及美国Geron 公司开发的用于治疗骨髓增生异常综合征相关贫血的端粒酶抑制剂imetelstat(42),均表现出了较大的市场潜力,有望成为重磅疗法。
2024 年FDA 批准的多款新药重磅登场,于生物医药领域而言是创新药成果较为丰硕的一年。本文对FDA 批准上市的小分子药物概况、适应证、作用机制、剂型规格、不良反应和合成路线等,以及批准上市的生物制品基本情况进行简要回顾。
基金项目 :
上海市“科技创新行动计划”自然科学基金面上项目(22ZR1460300)
韩 博(1999—),男,博士研究生,专业方向:药物化学。
通信作者 :
张庆伟(1983—),男,研究员,博士生导师,从事原创性新药研究及医药品种产业化开发的研究。
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