2024FDA新药：Biotech成为创新主力|新药_新浪财经

随着礼来重磅减重药物替尔泊肽斩获治疗睡眠呼吸障碍的适应症，本年度FDA的监管批准工作算是告一段落。

FDA官网显示，2024年共批准50款新药（FDA："Novel" drugs are new drugs never before approved or marketed in the U.S. ），其中不乏为人津津乐道的首创新药。

比如35年来第一款治疗精神分裂症的新疗法Cobenfy（KarXT），靶向M1-和M4-选择性毒蕈碱受体，由BMS收购Karuna Therapeutics而得；具有里程碑意义的首款MASH治疗药物Rezdiffra，来自首度有产品获批的Madrigal Pharmaceutical；以及礼来的Kisunla，第一款且唯一一款针对淀粉样斑块用于阿尔茨海默病患者的疗法。

在获得新药批准的药企中，约有10家MNC上榜，其余多为Biotech公司。而获批产品超过一种的仅有2家，分别为礼来和Syndax Pharmaceuticals，均有两款新药得到了批准。

并列第一的获批数量

1.礼来

本年度，礼来获批的两款新药为治疗阿尔茨海默病的Kisunla，以及治疗中重度特应性皮炎的Ebglyss。

7月2日，FDA批准Kisunla（donanemab-azbt）用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病，包括轻度认知功能障碍患者和轻度痴呆阶段阿尔茨海默病且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者。

据悉，Kisunla是首个且唯一一个有证据支持在清除淀粉样蛋白斑块后可停药的疗法，这可以降低治疗成本并减少输液次数。

12月18日，礼来宣布，NMPA已批准记能达（Donanemab，多奈单抗注射液）用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆。

据公开信息，今年7月以来，该药物已先后在美国、阿联酋、日本、卡塔尔、英国等地获上市许可。

Ebglyss（lebrikizumab）是一款IL-13抑制剂，可选择性阻断IL-13介导的2型炎症通路信号传导，从而抑制AD的发生发展。9月13日，该产品获得FDA批准上市，用于治疗成人及12岁以上青少年中重度特应性皮炎患者。

Ebglyss由Almirall和礼来公司联合开发，Almirall拥有Ebglyss在欧洲开发和商业化治疗皮肤病（包括特应性皮炎）的权利。礼来拥有在欧洲以外全球其他地区的独家开发和商业化权利。Ebglyss于2023年获得欧盟委员会批准，并于2024年1月在日本获得批准。

目前，全球共5款生物制剂获批用于治疗中重度特应性皮炎，包括度Dupixent（赛诺菲/再生元）、Ebglyss、Adtralza（Leo Pharma）、Mitchga（中外制药/Galderma）和司普奇拜单抗（康诺亚）。

2.Syndax Pharmaceuticals

Syndax成立近20年，拥有两款获批产品，都在今年刚获得批准。两款药物分别是CSF-1R单抗axatilimab（Niktimvo），以及Menin抑制剂Revuforj (revumenib) 。

不过，Axatilimab并不是Syndax的原研，而是引进自UCB。

2016年7月，Syndax与UCB签署全球独占许可协议获得该药开发权利。2021年5月，axatilimab获得FDA授予的治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）孤儿药资格认定。

cGVHD是源于供体的血细胞对接受移植患者组织产生的免疫反应，通常涉及多个器官系统，其中皮肤和黏膜最为常见，其特征是纤维化组织的形成。估计约有40%接受移植的患者会发展为cGVHD。

2021年9月，Syndax和Incyte签订了axatilimab的独家全球联合开发和联合商业化许可协议，syndax可获得总额高达4.5亿美元的各种里程碑。

今年8月14日，FDA批准该疗法上市，用于治疗cGVHD成人和体重40公斤以上的儿科患者。

3个月后，Syndax再斩获第一个获批上市的menin抑制剂。

11月15日，Revuforj (revumenib) 获得FDA批准用于治疗患有伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病的成人和1岁及以上儿童患者。

目前，Syndax市值约为11亿美元。截至今年9月30日，Syndax账户上有现金和短期投资合计4亿美元左右。

Biotech成为创新主力

有数据显示，2018年至2023年期间，大约40%的创新药是由几乎没有商业化经验的公司推出的。据药明康德统计，今年CDER批准的创新疗法中，超过65%的产品来源于Biotech公司，达到近5年来的新高。在写意君的梳理中，来自MNC的药物约为11种。

行业媒体Biospace更是统计了5家在今年首度由产品获批的企业，分别是为Madrigal Pharmaceuticals、X4 Pharmaceuticals、Day One Biopharmaceuticals、ImmunityBio ，以及Geron Corporation在成立34年后获批的第一款用于中低风险骨髓增生异常综合征患者的产品Rytelo。

随着大药厂和Biotech的分工逐渐清晰，加上并购活动的回温，我们更清晰地感知了Biotech公司选择自行将产品推上市的意愿。但不可否认，与大厂之间商业化能力的鸿沟是Biotech需要解决的难题。

附表：2024年FDA批准的新药列表