中国医药报新春走基层｜解决急需！罕见病用药临时进口有新“路”

　　中国食品药品网讯 1月17日，腊月十八，在首都医科大学附属北京儿童医院（以下简称北京儿童医院）库房，专为治疗儿童软骨发育不全准备的伏索利肽静静“躺”在医用冷藏冰箱内，等待为即将到来的“小患者”们送去希望。

　　软骨发育不全是一种罕见病，除了身材矮小，还可能出现其他多种并发症，严重影响患者的生存质量。作为全球首款有效治疗儿童软骨发育不全的药品，伏索利肽目前尚未在我国上市。得益于北京罕见病药品保障先行区建设工作，这款药品可以临时进口到北京天竺综合保税区，配送至北京儿童医院使用。

图为北京儿童医院药师向记者展示伏索利肽。（刘鹤 摄）

　　“从2024年4月11日开出第一张处方，到现在，我们已经接诊了19名患儿。”北京儿童医院药学部郭鹏主任告诉记者，慕名而来的家长来自北京、吉林、安徽、四川、陕西、上海、江苏等省市，甚至有人从国外赶来。

　　安徽的李先生就是来北京寻药的患儿家长之一。2023年4月，他的孩子在出生后不久被诊断为软骨发育不全，辗转求医一年多，病情一度恶化，甚至出现了呼吸暂停。2024年10月，李先生从病友微信群中得知北京儿童医院有药可用，于是带着孩子来到医院检查，在医院确认符合用药条件的当天就用上了药。

　　“用药近3个月，孩子身体状况极大改善，现在已经可以扶着沙发独自站立了！”李先生很是喜悦，他感慨道：“今年过年，我们全家终于能踏实下来了。”

　　伏索利肽能漂洋过海来到北京，离不开国家对保障罕见病患者用药的持续加力。2023年11月，国务院批复原则同意《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》，该工作方案提及“支持在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，探索进口未在国内注册上市的罕见病药品，由特定医疗机构指导药品使用”。罕见病患者有了用上急需药品的新通道。

　　为了推进罕见病药品保障先行区建设工作，北京市多部门积极探索实践。从2024年上半年单个药物“摸着石头过河”，到9月北京市药监局会同北京市相关部门发布《北京市推动罕见病药品保障先行区建设工作实施方案（试行）》等，相关工作逐渐理顺流程、形成制度。截至2024年底，共有5个药品通过北京罕见病药品保障先行区建设工作获批临时进口。这些药品提前备货在天竺综合保税区，医疗机构可自行或委托药品进口企业办理进口药品通关单，根据患者情况随时提货，让“人等药”转变为了“药等人”。

　　位于天竺综合保税区内的科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司（以下简称上药科园贸易）能够以保税备货模式开展罕见病临床急需药品品种的进口、存储、配送等业务，目前负责进口伏索利肽。

　　上药科园贸易董事长楚晨曦介绍，伏索利肽需要在低温环境中储存，企业特设罕见病药品存储专区，并且确保药品流通环节全程冷链配送，保障药品质量安全。

　　“对于同一批获批的药品，每次接到医院的提货需求，我们只需凭借办理好的进口药品通关单，直接向北京海关申请放行。从医院提需到交付仅需1天。”楚晨曦说道。

　　据悉，2024年，北京儿童医院申请临时进口伏索利肽共3次，数量总计2460支。该药的临时进口不仅为患者一时用药解燃眉之急，也提速了产品的常规注册上市。

　　“随着用量增多，伏索利肽的研发企业Biomarin Pharmaceutical Inc.认识到中国市场的强大需求，已正式启动伏索利肽在中国注册的前期工作。”楚晨曦分享了这个好消息。

　　据悉，目前还有多款罕见病药品的临时进口正在评估和审批中，有望为更多罕见病患者带来希望。（刘鹤）

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(责任编辑：常靖婕)

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