美批准已退市七年药物再上市:可延长患者生存期

　　2017年9月2日凌晨，美国食药监局（FDA）官网公布消息，退市七年后，美国制药公司辉瑞研发的药物Mylotarg今天被再次批准上市销售，用于治疗CD33阳性的初次被确诊的急性髓性白血病成人患者，以及2岁以上的白血病复发患者或难治型患者。

　　统计显示，大约90%的急性髓性白血病患者都呈CD33阳性。CD33是这些肿瘤细胞表面抗原，或称为表面蛋白。

　　此前，该药物因使用者的多个过早死亡病例，以及治疗效果不显著等原因，于2010年退出市场，停止使用。

　　与退市前相比，该药物目前再次上市后，被要求使用的剂量更低，适用人群扩展到首次确诊的成人患者。

　　此前8月31日，美国批准全球首个针对白血病的基因治疗方案、肿瘤细胞免疫疗法CAR-T来自诺华公司的产品CTL019上市。

　　该药物于2000年5月首次被FDA通过快速审批予以批准上市。这是当时全球首个上市抗体偶联药物。

　　与普通的化学药物相比，该药物多了一个抗体，这一抗体能特异地识别肿瘤细胞表面上的CD33蛋白，并结合这一蛋白。然后把抗体偶联的“毒药”喂给肿瘤细胞，阻止其生长，导致其死亡。这一抗体相当于给子弹安装上的一个瞄准镜，让子弹更容易击中靶心。

　　急性髓性白血是病程进展很快的一种癌症，它最初发生在骨髓，结果导致患者血液中白细胞的数量异常增多。美国癌症研究所预计，2017年，美国大约会有21380名此类癌症患者确诊，大约会有10590人因此死亡。

　　Mylotarg再次上市前的临床实验显示，当与化疗药物联用时，患者的生存期延长约7.8个月（中位数）。该临床实验包括271名首次确诊为急性髓性白血病且CD33呈阳性的患者。

　　单独使用该药物时，实验中，26%的复发患者获得长达11.6个月的完全缓解，患者体内的肿瘤细胞消失。参与该实验的患者共57人。

　　而不愿接受化疗或不能承受化疗的患者，如果单独使用Mylotarg，与仅进行支持治疗的患者相比，前者的生存期延长约1.3个月。

　　FDA披露，该药物的常见副作用包括发烧、呕吐、出血、头疼、血小板减少等，其严重不良反应包括致命肝损伤，如肝静脉堵塞。

责任编辑：孟敏江