美国批准异种肾移植临床试验

本报讯 近日，美国联合治疗公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）以“创新性新药”方式批准了该公司的UKidney异种肾移植临床试验申请。这标志着美国进一步加快异种器官移植研究进程。

据《自然》报道，UKidney是联合治疗公司开发的一种用于异种移植的基因编辑猪肾脏。该临床试验将首先招募6名终末期肾病患者，随后增加至50名入组患者，旨在评估UKidney在终末期肾病患者中的安全性和有效性，进而向FDA提交生物制品许可申请。

“不同于任何一款药物上市必须经过Ⅰ-Ⅱ-Ⅲ期临床试验，这次UKidney异种肾移植临床试验将Ⅰ-Ⅱ-Ⅲ期临床试验‘融合’推进，加快了异种器官移植的临床研究进程。”华中科技大学同济医院器官移植研究所教授陈忠华在接受《中国科学报》采访时表示，此前FDA以“同情医疗”的许可方式批准了5例异种器官移植，其中包括2例心脏移植和3例肾脏移植。

UKidney异种肾移植临床试验有严格的入组条件和排除条件。终末期肾病患者须满足传统的同种异体肾移植手术无法实施、5年内很难等到合适的肾源以及等待过程中可能出现死亡等条件才能入组。同时，入组患者须排除有其他器官需要移植、晚期心血管疾病、严重外周血管疾病、严重精神系统疾病以及依从性差等情况。

上述临床试验是一项多中心、开放式研究，入组终末期肾病患者将接受UKidney移植，随后进行24周的移植后随访。该临床试验既包括入组患者存活率、UKidney存活率、肾小球滤过率的变化等有效性终点，也包括不良事件和严重不良事件的发生率、全因死亡率以及蛋白尿、机会性感染等发生率的安全性终点。

陈忠华表示，该研究在队列设计上非常谨慎。首个队列将由6例移植组成。第一例和第二例移植之间设有12周的观察间隔期，在最后一例达到12周后，由独立监测委员会详细审查安全性和有效性的相关数据，以决定研究是否进入下一个队列。

器官移植是挽救器官衰竭终末期患者的唯一有效手段，以猪为供体的异种器官来源可能是解决这一难题的有效途径之一。“获FDA批准是我们朝着实现异种移植目标迈出的重要一步。”联合治疗公司首席执行官Martine Rothblatt表示，公司计划在未来几年内逐步扩大试验规模，并期待UKidney成为终末期肾病患者的可行治疗选择。（张思玮）