2024年07月18日 08:31:39
7月18日，港股创新药企云顶新耀（1952.HK）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已正式受理公司递交的耐赋康®（NEFECON®）最终临床试验阶段完整数据的补充申请。该补充申请获批后，耐赋康®将成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局（NMPA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物。
对此，云顶新耀首席执行官罗永庆表示，耐赋康®完全批准的补充申请获得NMPA的正式受理，为更多IgA肾病患者带来了新的希望。“耐赋康®经历了20年的研发历程，成为国内首个且唯一获得中国国家药品监督管理局批准的IgA肾病对因治疗药物，同时也是全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，用于延缓有进展风险的原发性IgA肾病患者的肾功能下降，无基线蛋白尿水平限制。我们期待耐赋康®在中国的完全获批，更好的满足国内IgA肾病患者迫切的临床需求。”
作为目前全球首个对因治疗IgA肾病的治疗药物，耐赋康®能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。业内人士表示，如若耐赋康®补充申请获批，则意味着该款IgA肾病对因治药物获得国内完全批准，未来耐赋康®用药治疗患者将无基线蛋白尿水平限制，进一步扩大适应症人群范围，为更多患者带来获益，该产品的市场潜力也将进一步释放。
完全获批后治疗将无基线蛋白尿水平限制
中国人群中延缓肾功能衰退达66%
资料显示，该补充申请是基于NefIgArd III期临床研究的完整数据。NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16mg，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。
全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出具有临床意义且统计学差异（p<0.0001），能减少肾功能衰退达50%。而中国亚组数据显示了耐赋康®能减少肾功能衰退达66%，预计可延缓12.8年进展至肾功能衰竭；同时还使蛋白尿下降43%，无镜下血尿的患者比例从基线的 26.9% 明显增加至57.7%，相比全球患者人群拥有更好的疗效。对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康®或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益。
IgA肾病是世界上最为常见的原发性肾小球疾病，也是导致终末期肾病即肾衰竭的重要原因，约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植治疗。公开数据显示，我国是全球原发性肾小球疾病发病率最高的国家，其中IgA肾病约占35%～50%。
罗永庆表示，“在IgA肾病患者中，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，中国目前有约500万的IgA肾病患者，每年新增确诊患者超过10万人，存在巨大未被满足的临床需求。”因此，与欧美人群相比，中国人群的IgA肾病患者疾病进展快，给患者和社会带来沉重的疾病负担。
过去，国内针对IgA肾病的治疗方案主要是肾素-血管紧张素系统(RAS) 抑制剂的支持性治疗，由于缺少真正从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。绝大多数患者在诊断后15年内会进展为终末期肾病，只能依靠透析或肾移植维持生命，疾病负担沉重。
2023年11月，耐赋康®获得NMPA的新药附条件上市许可申请批准，用于治疗具有进展风险的原发性IgA肾病成人患者，成为国内首个且唯一获得NMPA批准的IgA肾病对因治疗药物，填补了中国IgA肾病无对因治疗药物的空白。值得注意的是，耐赋康®也是目前唯一一个获得FDA完全批准用于治疗有进展风险的IgA肾病的药物，并且无基线蛋白尿水平限制。
“双重创新工艺”实现靶向释放
耐赋康®频获国内外权威指南认证
此外，NEFECON®能够获得FDA完全批准，除优异临床表现外，也与其创新设计有关。耐赋康®的“双重创新工艺”能够将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），让药物作用于疾病“源头”成为可能，达到对因治疗IgA肾病的作用。
值得一提的是，目前耐赋康®已经得到了国内外多个权威治疗指南的**。其中,在KDIGO指南于2024更新之际，专家建议采用与2021年KDIGO指南不同的用法，**耐赋康®用于蛋白尿>0.75g/天的所有患者，全身性糖皮质激素**仅为患者的末线治疗。而在2021年KDIGO指南中，对于IgA肾病本身的病因，并没有真正有效的特异性治疗方法。IgA肾病的主要治疗方式是控制血压，通过抑制肾素-血管紧张素系统减少蛋白尿，以及改变生活方式等支持治疗。
目前，耐赋康®已于今年5月开出中国大陆首张处方，开启了IgA肾病治疗的新时代。此外，耐赋康®已在中国澳门、中国香港和新加坡获批，并于2023年底在中国台湾和韩国分别提交了新药上市许可申请并成功获得受理。
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