中国新药研发里程碑：百济神州首项FDA新药上市申请获批

原标题：中国新药研发里程碑：百济神州首项FDA新药上市申请获批 来源：亿欧网

亿欧大健康11月15日消息，百济神州今日宣布BRUKINSATM（通用名：泽布替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。

值得注意的是，BRUKINSA是目前唯一一款由FDA批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂；也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂。

人民日报评论：“BRUKINSATM以‘突破性疗法’的身份获FDA批准上市，是全球癌症患者的福音，更是中国新药研发的里程碑。BRUKINSATM成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发抗癌新药，改写了中国抗癌药‘只进不出’的尴尬历史。”

（泽布替尼与BTK蛋白复合物晶体结构示意图）

BRUKINSA实际是一款由百济神州科学家自主开发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。

BRUKINSA最常见的不良反应（多于10%）为中性粒细胞计数减少、血小板计数减少、上呼吸道感染、白细胞计数减少、血红蛋白减少、皮疹、淤青、腹泻、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、肺炎、尿路感染、血尿、乏力、便秘以及出血等；最常见的严重不良反应为肺炎（11%）以及出血（5%）。

此次BRUKINSA获得FDA批准，主要是基于BRUKINSA在参与两项临床试验的患者中，均产生高达84%的总缓解率（ORR）。

一方面，在BRUKINSA用于治疗复发/难治性MCL患者的多中心的2期临床试验中，ORR为84%（95%置信区间：74%，91%），包括59%的完全缓解以及24%的部分缓解。此项试验的中位持续缓解时间（DOR）为19.5个月，中位随访时间为18.4个月。

另一方面，在BRUKINSA全球1/2期临床试验中，ORR为84%（95%置信区间：67%，95%），包括22%的完全缓解以及62%的部分缓解。此项试验的中位DOR为18.5个月，中位随访时间为18.8个月。

BRUKINSA用于治疗复发/难治性MCL患者和R/R慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者的两项新药上市申请已被中国国家药品监督管理局纳入优先审评，并正在审批过程中。

美国淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez对BRUKINSA评论道：“BRUKINSA作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应症治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够帮助提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

值得注意的是，11月1日，百济神州与安进对外宣布达成全球肿瘤战略合作关系。安进以约27亿美元现金，或美国存托股（ADS）每股174.85美元的价格，购入20.5%的百济神州股份，加速全球抗肿瘤药物开发进程。

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“我们致力于改善全球癌症患者的治疗，此次获批使我们更接近实现为全球患者带来最高质量药物的使命。紧接先前在这项适应症上获得的突破性疗法认定，今天BRUKINSA获得FDA上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性MCL治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对BRUKINSA进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”

编辑：于靖

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