谷森医药：2款重磅软雾剂，美国首仿申报上市获FDA受理|美国_新浪财经

转自：药融圈

药融圈获悉：2023年7月，谷森医药宣布顺利完成2款重磅软雾剂(Spiriva Respimat和Combivent Respimat)的美国独家首仿ANDA申请并成功获得正式受理。这2款软雾剂有望通过专利挑战成功首仿上市并独享180天市场独占期，快速抢占原研药30-50%左右巨大市场份额（2022年，这两款产品的原研药物在美国销售额分别为15亿和7亿美元）；同时上述2款软雾剂也已完成了欧盟上市申和评审以及中国的首仿上市申请。

谷森医药-吸入制剂领域的领军企业

谷森医药集团，专注高端吸入制剂产品研发及产业化，是唯一获得国家十三.五“重大新药创制”科技重大专项支持的软雾剂企业；公司的研发实力雄厚，在高端吸入制剂领域已全球申请了115项发明专利和45项商标权益，其中28项专利已获得授权；产业化生产设施成熟完善，拥有国际第二条、国内唯一条的软雾剂产品cGMP生产线，符合中国、欧盟和FDA法规要求;产品管线申报上市取得重大突破，全球首家完成以专利挑战(Paragraph IV) 在美国FDA申报两个重磅软雾剂首仿药上市申请并正式受理，是目前全球唯一同时在中国、美国、欧盟申报首仿软雾剂产品申报上市的吸入剂企业。

借助于强大的产品自研和装置开发能力，自主可控的软雾剂装置和成品的商业化生产能力，谷森已建立系列的首仿、505b(2)、1类创新吸入软雾剂产品管线，后续有望实现首仿品种的全球上市快速获得现金，通过自身造血进一步推动公司创新管线发展的良性业务模式，进一步夯实公司在吸入制剂领域的领先优势。

吸入制剂市场巨大，研发挑战困难重重

呼吸系统疾病主要分为急性呼吸系统疾病：流感，细菌性肺炎以及新型肠道病毒引起的呼吸系统疾病，主要为肺炎和急性上呼吸道感染；慢性呼吸系统疾病：主要是哮喘以及慢性阻塞性肺疾病（Asthma/COPD）。全球Astham约有3亿患者，预计至2025年将增长至4亿, 全球发病率约为4.5%，发达国家高于发展中国家，中国患者约3000万人。哮喘死亡率达36.7/10万，远高于发达国家。根据中国哮喘流行病调查的最新数据，仅有四成(40.5%)患者达到控制。支气管哮喘虽然不能“根治”，但是通过规范化的治疗可以实现临床控制。在2016年欧洲呼吸学会年会（ERS）上王辰等报告显示，我国40岁及以上人群COPD患病率达14.1%， 20岁以上则达8%。现阶段我国COPD 死亡率仍有逐年上升趋势。

中国COPD与哮喘发病人数与糖尿病人数相当，呼吸系统市场增速仅次于肿瘤，存在巨大机会。但是由于吸入制剂属于药械结合的高端制剂，技术门槛较高，全球吸入剂一直被几个寡头垄断（GSK、BI、AZ、TEVA 合计占了约80%的市场份额）。药械组合需药品和吸入装置联合使用，是一个多学科交叉的领域，制剂和临床评价难度极高，同时该领域的产业化高端技术人员十分匮乏，以致目前中国吸入制剂市场几乎被外资药企所垄断，国内企业市场占有率不足5%。

哮喘/COPD口服药和注射剂的使用局限性和临床疗效不尽人意，而吸入剂凭借诸多优点已成为临床用药主流，逐步显现出特别优益的疗效：①肺部直接入血，起效快；②局部给药，提高药物在靶器官的聚集，增加疗效的同时还降低了毒副作用；③无首过效应，生物利用度更高。吸入剂主要有吸入雾化溶液、气雾剂（pMDI）、粉雾剂（DPI）以及新一代吸入软雾剂（SMI）。

其中雾化溶液研发生产比较简单，目前已批准几个仿制的品种，技术门槛低，市场竞争激烈。气雾剂和粉雾剂，特别是粉雾剂，制剂、装置和生物等效研究非常有挑战和困难，装置的研发能力不足和关键赋形剂的原研控制进一步增加了干粉和气雾剂的仿制难度，国内相关企业要么研发停滞不前，要么申请撤回。近几年国内多家上市药企和Biotech公司在气雾剂和粉雾剂领域投入了大量人力和资金资源，但到目前仍未取得重大进展。

软雾剂是吸入制剂领域的耀眼明星

肺部沉积率高、安全高效、便携易用的新型吸入剂产品是临床痛点，目前干粉和气雾剂都未全面满足临床需求。软雾剂在吸入不费力、高肺部沉积率、喷射缓慢而持久等优势上崭露头角，全球已有SMI逐渐替代DPI的趋势。BI公司基于软雾剂平台的产品销售额已达约30亿美元，其中很大的增量就来自于对原有DPI产品的替代。此外软雾剂装置具有定量、主动吸入的优势，患者教育十分简单，在生产成本可控的前提下，软雾剂存量和增量市场空间会进一步扩大。

鉴于国际软雾剂的现实巨大市场，以及中国潜在巨大市场，还有气雾剂和粉雾剂仿制药研发遇到的挑战、困难和迷雾。中国生物制药(01177.HK) 曾以1.1亿美元作价，以及与监管和商业里程碑有关的额外付款收购100% SOFTHALE NV。Softhale是一家比利时私营公司，其主要业务为研发软雾吸入设备(SMI)。中国生物制药旗下的正大天晴是国内粉雾剂仿制药领军企业，涉足软雾剂也需要通过收购获得技术外援，侧面说明了研发的技术难度极高。

MDI（气雾剂）的喷出气流速度较快、时间短，大部分沉积在口咽部，患者无足够时间将雾滴吸收至肺部，最终肺部沉积率仅10%-20%，且大部分老人、儿童患者无法正确使用。DPI（干粉吸入剂）依靠患者的气流将原料药与载体（乳糖）解聚集形成微粒，患者的气流速度对颗粒分布影响较大，患者的个体差异性也较大。DPI的口咽部沉积率也较高，但对湿度非常敏感，影响了药物的长期使用。SMI克服了MDI与DPI的诸多缺陷，定量被动式给药，使用方便，患者个体差异小，对湿度不敏感。软雾剂SMI（soft mist inhaler）由德国Boehringer Ingelheim公司研发的最新型吸入制剂，喷出速度较慢，便于患者吸入，粒径分布中低于5.8微米的粒子可达80%（DPI、MDI这一比例仅40%）。相比MDI与DPI，软雾的肺部有效沉积率高出接近一倍，使用更方便，剂量更低，每日仅需使用一次，临床依从性极高。

三种吸入制剂性能比较

软实力：建成“产学研”生态链

谷森医药在研发过程中也遇到了不少挑战。专利上在规避药品产品、方法及装置原研专利的同时，如何布局谷森医药的专利地图；在产品上，如何通过制剂处方改良优化，解决产品研发过程中的挑战和困难等。而这些挑战和高门槛技术的最终得以解决，必然离不开谷森医药专业的技术团队和完善的人才机制。谷森医药核心团队共分为六大部分：仿制药、创新药等多团队构成的制剂部；LAMA、LABA和MABA三大项目组构成的化学原料药部；原料药、制剂和装置分析质量检验团队；装置开发和组装团队；无菌制剂生产团队；以及中国和国际注册申报团队。此外，谷森医药还联合了北大、复旦、中科院上海药物所和上海交通大学等研发平台资源进行生产制药研究，创建了“产学研”生态链，为谷森医药建立了丰富的人才储备库。

硬实力：国内唯一获吸入软雾剂国家“重大专项”的企业

谷森医药在成立至今的短短几年中，凭借其高端制剂、给药技术、软雾剂技术平台和产品快速脱颖而出，成为国内唯一获得吸入软雾剂国家十三五新药“重大专项”的企业，已跃居中国吸入剂相关领域领先的头部企业行列。

谷森医药核心优势为吸入软雾剂的研发和生产，目前已申请超过100项国内外吸入剂相关专利并已获得数项核心专利授权，在专利战略布局下公司成为中国申请吸入剂专利最多的药企，建起了专利技术“护城河”。谷森医药已开发一系列产品矩阵：五大在研吸入软雾剂首仿药中，在完成产业化基础上，已完成两个品种中国、美国、欧盟申报和四个品种的BE临床备案。首仿药和改剂型创新药产品管线包括单方、复方剂型，可满足不同严重程度的哮喘和慢阻肺患者疾病症状临床需求。谷森医药已经建成和投产全球第二条、全国第一条符合欧美cGMP标准的软雾剂无菌制剂和装置组装生产线，实现了API、制剂开发、装置组装、成品规模化生产完全自给的产业链，为产品质量和成本的高效控制打下了坚实的基础。

谷森医药生产基地和生产线实景

市场前瞻性是谷森医药脱颖而出的致胜法宝

早在2014-2015年气雾剂和粉雾剂研发和投资的高歌浪潮中，创始人黄才古博士累积多年的行业经验让谷森医药避开当时火热的气雾剂和粉雾剂，直接研发那时市场前景不够明确且技术难度更大的新一代吸入软雾剂。因此谷森获得先机优势，在立项早、国家重大专项支持以及集中全部精力攻克软雾剂的战略实施下，使得谷森领先其他药企一大步。谷森医药为创新而创立，并始终坚持创新，聚焦攻克研发和生产难度最大、门槛最高的新一代吸入剂，立足于开发有关键核心技术突破的产品，把创新贯穿整个研发和生产过程，包括原料药、制剂、装置以及其生产工艺、设备和自动化生产线。今天，谷森也是国内拥有该吸入制剂领域的唯一平台公司。其产品符合国际领先、实现了进口替代、优化治疗质量、减轻患者负担等国家战略，意义重大。多年的不懈坚持及其早期的精准战略和市场定位让谷森在今天取得了领先和成功，立志如山，行道如水。我们相信谷森已经步入健康发展的轨道，成为吸入剂产业链的新星！

谷森医药创始人、董事长兼CEO黄才古博士曾评价道：“谷森医药突破了吸入软雾剂原料药、制剂和装置等研发和产业化技术壁垒，完成了以欧美BE指导原则首仿药BE临床研究。除了首仿药外，公司同时开发的系列改剂型创新药品种也正在推向临床阶段，并在药物递送效果和临床疗效上实现创新和突破。”上市申请批准后，谷森医药有望打破欧美跨国药企在高端吸入药物领域的市场垄断，为全球呼吸系统疾病患者提供更质高价优的药品，也为谷森医药在未来十年的中国吸入药的黄金发展阶段，抢占重磅品种的市场份额奠定了坚实的基础。

高端吸入剂后起新星，谷森背后的资本助力

谷森医药由海归吸入制剂专家黄才古博士于2017年4月在上海主导创立，定位于专注研发新一代高效吸入剂技术及产品。在过去5年的时间里，谷森医药相继获得多家知名投资机构青睐，目前已完成五轮总额5亿元人民币融资。包括红杉中国、分享投资、华泰紫金、深圳合江资本、天士力资本、洪泰资本等，这些投资机构不仅对呼吸系统疾病领域前景看好，且均高度认可谷森医药的定位及发展战略、吸入软雾剂平台技术和产品的优势地位及未来占领海内外市场份额的确定性，以先后多轮追加投资的方式给予了谷森医药团队充分信任和支持。谷森医药将于今年下半年启动C 轮融资，并计划于在2025或2026年登陆资本市场，借助资本市场的力量让企业快速走向全球。

先知者先觉 - 谷森医药的未来进击之路

谷森医药首仿药的目标市场除了中国外，非常重视美国、欧盟国家的机会。如大家所知在美国的首仿药除了有180天的独占时间外，首仿药还可以以新药约50-80%的价格销售，其利润丰厚同时还能快速抢占市场份额。在美国市场上市首仿药也是一家企业能力和质量的标志。尤其像这种高难度制剂的首仿药有利于提高中国企业在美国的知名度和美誉度。

在产品申请上市获批后，原研药行业巨头可能将按照行业惯例提出系列专利挑战。鉴于创始人累积多年海外药企任职的实际操作经验，谷森医药已为此提前预判并完善了分步骤应对措施，与境内外资深专利律师充分论证提前排除风险。无论谷森医药通过多层次销售渠道顺利打开目标市场，亦或通过专利挑战达成首仿药和解，相信谷森医药作为行业内领先一步的药企，为拟走出国门其他药企的探索出一条切实可行的成功之路。同时我们也希望看到更多的中国公司发起专利挑战，因为仿制药公司的专利挑战商业价值极大，是任何一家有野心的仿制药公司不可回避的一个商业选择。不管是TEVA还是Mylan，无不是通过专利挑战而声名鹊起，迅速发展壮大，奠定自己在制药江湖的老大地位。

近年来，我国在医药领域的一系列改革极大促进了中国医药产业的发展和创新成果的产出，国家药监局、国家知识产权局发布了《药品专利纠纷早期解决机制实施办法（试行）（征求意见稿）》。其中第十一条【鼓励政策】对首个挑战专利成功且首个获批上市的化学仿制药品，给予市场独占期，征求意见稿规定市场独占期为12个月，是美国独占期的约2倍时间。相较以往是一次实质性的飞跃，对于医药行业有划时代的意义，为国内首仿药参与者进一步打开商业空间。

谷森医药，吸入制剂领域的一匹黑马，凭借高瞻远瞩的视野、奋发求实的创新精神，攻坚克难，正迈着坚实而稳健的步伐，在吸入制剂领域的广袤原野上砥砺前行，高歌猛进。

部分内容引用https://m.sohu.com/a/468803757_133140/?010004_wapwxfzlj《高端吸入剂新星：上海谷森医药到底有何魅力？

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