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赛诺菲（SNY.US）及旗下Genzyme公司联合申报的1类新药venglustat，获得两项临床试验默示许可。
此次venglustat在中国获批临床，针对适应症为戈谢病；该药拟开发用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄大于等于12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗。
据悉，Venglustat是一种能够穿越血脑屏障的研究性口服疗法，旨在抑制称为葡萄糖神经酰胺（GL-1）的物质的异常蓄积，venglustat能够治疗由于糖鞘脂代谢途径中出现基因突变而导致的多种罕见病。
目前venglustat已经在治疗3型戈谢病的2期临床试验中显示出疗效，有望成为治疗神经性3型戈谢病的“first-in-class”疗法。
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