一只有机会于2020年大幅上涨的股票

一只有机会于2020年大幅上涨的股票
2020年01月22日 07:00 智通财经网

本文来自 “金融界”

CRISPR(CRSP.US) 基因编辑领域的在研项目前所未有地多,有望带动相关股票今年大幅上扬。

市场上是否有很多有关CRISPR基因编辑的炒作?绝对是。虽然这种炒作有时可能过头,但实情是CRISPR(即clustered regularly interspaced short palindromic repeats,中文为成簇、规律、间隔、短回文的重复序列)有巨大潜力改变多种疾病的治疗方式。

随著人类临床试验展开,2019年对顶尖CRISPR基因编辑股而言是重要的一年。 CRISPR Therapeutics成为最大的赢家,原因是这些研究针对其领先的候选药物。

不过,Editas Medicine(EDIT.US) 和Intellia Therapeutics(NTLA.US)去年的业绩也不俗。

但正如 Bachman-Turner Overdrive的歌曲《You ain’t seen nothing yet》一样,这个行业的好戏还在后头, 这就是为何2020年应该是CRISPR基因编辑类股迄今表现最好的一年。

主要的临床研究

CRISPR Therapeutics和合作伙伴Vertex Pharmaceuticals(VRTX.US)在去年11月公佈,其中一项CRISPR基因编辑疗法的首批临床研究初步结果令人鼓舞。一名输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者在接受CRISPR治疗CTX001输注9个月后,已无需再输血。在另一项研究中,一名镰刀型红血球疾病(SCD)患者在接受CTX001输注4个月后,已没有再出现血管阻塞性危象(Vaso-occlusive crises, VOC)。VOC为镰刀型红血球疾病的併发症,会令患者感疼痛。该病人之前平均每年出现7次VOC。

现在断定该疗法的疗效仍言之尚早,而且该初步结果只是针对两名患者。然而,这个好消息已足以让Vertex行政总裁表示CTX001有潜力治疗β地中海型贫血和镰刀型红血球疾病。

2020年应会有更多研究成果,或令有关这两种遗传病的潜在治疗方法讨论更热切。CRISPR Therapeutics的两项早期临床试验方面,初步结果预计要到2021年初才出炉。不过,两项研究的主要目标是患者接受CTX-001输注后6个月后,病情能显著改善至少3个月。如果有更多病人的病情可达至前两名病人的改善程度,公司或会在2020公佈有关消息。

此外,CRISPR Therapeutics在2020年还可能会公布CTX110用于治疗B细胞恶性肿瘤的早期临床研究的初步结果。CTX110是CRISPR Therapeutics首次在人体进行试验的同种异体(Allogeneic CAR-T)嵌合抗原受体T细胞疗法。同种异体CAR-T疗法或彻底改变治疗血癌的方式。在目前的CAR-T疗法下,患者的T细胞需被送往实验室进行基因改造,需时数周,而且费用非常昂贵。同种异体CAR-T疗法(有时被称为“现成的”(off-the-shelf)疗法)则使用健康供体的T细胞,可以快速用于患者身上,而且成本低得多。

到目前为止,我们只提及体外CRISPR治疗,即细胞在患者体外进行基因编辑,再通过输注注入患者体内。不过,随著首个在体内进行CRISPR基因编辑的疗法面世,2020年初很可能迎来另一个重要的里程碑。Editas Medicine已筛选第一批患有莱伯氏先天性黑蒙10型(LCA 10)的患者,该病是造成遗传性失明的主因,可以透过EDIT-101(一种注射进患者的视网膜下的疗法)治疗。

扩大目标

除了目前正进行的临床研究,投资者不妨留意今年针对其他治疗目标的CRISPR基因编辑的新临床试验。CRISPR Therapeutics计划在2020年上半年展开一项早期临床研究,评估其第二种同种异体CAR-T疗法CTX120在治疗多发性骨髓瘤的疗效。

Editas希望在2019年年底之前向合作伙伴爱力根(Allergan)(AGN.US)提供针对「2A型遗传性耳聋-色素性视网膜炎综合症」(Usher syndrome type 2a, USH2A )的潜在疗法。和LCA 10一样,USH2A是一种罕见的遗传性眼疾。爱力根有权选择加入该项目。不管爱力根会否参与,Editas都可能在今年向FDA提出申请,就CRISPR疗法进行第二次临床研究。

Intellia Therapeutics今年亦将迈出一大步。公司预计会在2020年年中之前向FDA申请展开一项临床研究,评估CRISPR疗法NTLA-2001在治疗罕见的遗传性疾病「TTR类淀粉沉积症」中的疗效。

潜在投资策略

CRISPR基因编辑类股今年应该是迄今为止表现最出色的一年,而投资者或可透过以下几种方式获利:

1.买入一只或多只专注于CRISPR的生物科技股。

2.买入CRISPR生物科技股的一个或多个主要合作伙伴的股票。

3.买入交易所买卖基金(ETF)。

选项1的潜在收益最大,其次为选项2,最后为选项3。不过,无论您选择哪一种方法,投资生物科技股都有风险,尤其是临床试验失败的风险。选项1的风险最大,选项2和3的风险则较小。

喜欢选项1的投资者可能会优先选择CRISPR Therapeutics和Editas Medicine,因为这两家生物科技公司的在研项目均领先Intellia。

选项2方面,相关的主要合作伙伴包括Vertex、爱力根、拜耳(Bayer)(和Vertex一样,拜耳亦是CRISPR Therapeutics的合作伙伴,并持有其股份)、必治妥施贵宝(Bristol-Myers Squibb)(在收购Celgene后成为Editas的合作伙伴)和Regeneron(与Intellia为合作伙伴)。您也可加入正收购爱力根的艾伯维(AbbVie)。Vertex的增长前景可能众多公司之中最出色的一间,原因是其囊状纤维化药物表现强劲。

选项3方面,SPDR S&P Biotech ETF持有的股票包括Editas、Intellia、Vertex、Regeneron和艾伯维。此外,iShares Nasdaq Biotechnology ETF持有CRISPR Therapeutics、Editas、Intellia、Vertex和Regeneron的股票。

所以采取大包围的方法,持有一只专注于CRISPR的生物科技股、CRISPR生物科技股三个主要合作伙伴的股票,以及一只顶尖的生物科技ETF。2020年将是迄今为止CRISPR基因编辑类股表现最好的一年,但整体而言,生物科技类股今年的表现亦将非常出色。

基因编辑 CAR-T

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