我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策
The current situation, problems and optimization countermeasures of the basic medical insurance treatment of orphan drugs in China
马龙浩1，陈 烨1,2，丁锦希1,2*
(1. 中国药科大学国际医药商学院，江苏南京211198；2. 中国药科大学医药市场准入政策研究中心，江苏南京211198)
引用
马龙浩, 陈烨, 丁锦希. 我国罕见病药物基本医保待遇现状、问题及优化对策[J]. 世界临床药物, 2024, 45(11): 1125-1131. DOI :10.13683/j.wph.2024.11.003.
作者简介
马龙浩，硕士研究生，研究方向：社会与管理药学。
通信作者：丁锦希，教授，博士生导师，研究方向：医药政策法规、医药市场准入与药物经济学。
摘要
目的评估当前我国罕见病药品的医保覆盖情况，梳理罕见病患者报销政策及待遇现状，为提高我国罕见病患者医保待遇做参考。
方法统计 2023 版国家基本医疗保险目录中收录的罕见病药品数量；收集 31 个省会城市 ( 不包括港澳台 )的医保报销政策数据，以注射用重组人凝血因子Ⅶ a 与艾加莫德 α 注射液为例模拟测算来评估罕见病患者医保待遇现状。
结果罕见病医保覆盖率与药品医保覆盖率分别为 68.42% 和 69.88%，仍有提升空间 ；罕见病患者整体上医保报销保障力度不足，普通门诊患者个人自负比例甚至达到 90% 以上。
结论建议国家加大罕见病药品医保准入力度、各省探索实施罕见病药品的单行支付政策、各统筹市将更多罕见病纳入门诊特殊疾病范畴，提高保障水平，同时建立多层次保障机制。
关键词
罕见病 ；国家基本医疗保险 ；报销待遇 ；报销政策
章节导览
1 研究资料与方法
1.1 资料来源
1.2 分析方法
2 结果
2.1 罕见病医保覆盖情况
2.1.1 总体情况
2.1.2 适应证分布
2.1.3 目录类别分布
2.1.4 药品费用情况
2.2 罕见病医保报销情况
2.2.1 住院报销
2.2.1.1 城乡居民医保
2.2.1.2 城镇职工医保
2.2.2 普通门诊报销
2.2.2.1 城乡居民医保
2.2.2.2 城镇职工医保
2.2.3 门诊特殊疾病
2.2.4 单行支付
2.3 罕见病医保待遇模拟测算
2.3.1 药物模拟测算筛选
2.3.2 药物模拟测算结果
2.3.2.1 注射用重组人凝血因子Ⅶ a
2.3.2.2 艾加莫德 α 注射液
3 讨论
3.1 罕见病药品准入总体覆盖程度低，仍需纳入更多罕见病药品
3.2 门诊患者自负比例高，建议提高罕见病门诊患者报销水平
3.3 整体报销水平不高，建议建立多层次医疗保障体系
文章节选
罕见病是对一类患病率极低、患者总数少的疾病的统称，发病机制复杂、治疗费用高、患者生存质量较低，是较为严重的特殊慢病。罕见病目前在国际上尚无统一定义。世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口 0.065% ～ 0.1% 的疾病或病变；美国在 1983 年《孤儿药法案》中将其定义为患病人数少于 20 万的疾病 [1]。我国目前并未从法律层面上给出罕见病的定义，《中国罕见病定义研究报告 2021》将其定义为新生儿发病率＜ 1/ 万、患病率＜ 1/ 万、患病人数＜ 14 万的疾病。
罕见病患者一直以来都面临着大难题，其中主要原因有两点 ：一是罕见病用药的可获得性较低 ；二是罕见病用药费用高、可支付性低。本期专题第一篇已针对罕见病用药的可获得性成因进行剖析并提出优化建议，本研究在第一篇的基础上分析罕见病药品的医保覆盖情况与医保报销待遇。
2019 年，我国罕见病患者综合社会调查第一阶段结果显示，约 36.8% 的罕见病患者未接受治疗，其中医疗费用昂贵是主要原因。为解决上述问题，2019—2023 年国家医疗保障局通过谈判共纳入42种罕见病用药进入国家基本医疗保险药品目录( 以下简称“医保目录”)。以诺西那生钠注射液为例，进入医保后，其价格由一针 70 万元降至一针 3.3 万元，极大减轻患者负担。然而目前仍有许多罕见病用药并未进入医保目录，且医保目录内的部分药品实际报销比例较低，因此本研究梳理罕见病用药的医保准入情况，以部分药品模拟测算患者实际个人自负比例，对我国罕见病用药基本医保待遇现状进行分析，为提高我国罕见病待遇情况提供参考。
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