获批仅两月 FDA披露诺华天价药存"人为操纵数据"问题

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　　原标题：获批仅两月，FDA披露诺华天价药存在“人为操纵数据”问题

　　记者|谢欣

　　曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。

　　美国食药监局（FDA）近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》，声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知，告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操纵（data manipulation）”问题。

　　被“人为操纵的数据”为小鼠体内效力测定的数据，FDA认为，这部分药品测试数据只是用来支持Zolgensma的开发和生产工艺，并不影响其在人体临床试验上的有效性和安全性结果，但不可否认的是用于产品开发和生产的动物模型测试数据完整性问题是一个很严肃的问题。并且值得注意的是，FDA表示，在FDA批准该产品之前的今年3月，AveXs已经意识到数据操纵问题导致其BLA资料出现不准确，但AveXs在产品获得批准之前没有通知FDA。

　　FDA可能会对此采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。

　　FDA表示，药品制造商有责任在市场营销申请中提交完整准确的信息以供FDA评估。如果FDA发现对作为产品应用审核的一部分所提交给代理机构的数据存在疑虑，在法律允许的范围内，FDA会披露此类信息以符合患者，其护理人员和公众的最佳利益。

　　不过从声明中看，FDA依然倾向于保留Zolgensma的上市地位。FDA组织和高级治疗办公室主任Wilson Bryan博士在一份备忘录中表示，他仍然认为Zolgensma对于其批准的人群来说是“安全，纯净和有效的”。但他同样指出，如果AveXs在Zolgensma获批前告知FDA此事，这将推迟其获批时间。

　　据报道，诺华此前在一份声明中表示，其对Zolgensma的“安全性，质量和功效完全有信心”。该公司表示，AveXis在某些时候“已经意识到数据操纵的指控”并且诺华也开始了自查。

　　去年4月，诺华宣布以87亿美元收购AveXis，而Zolgensma正是AveXis的主要研发管线之一，今年5月Zolgensma获得FDA批准用于于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症（SMA），作为一次性疗法，其定价高达212.5万美元，目前尚未进入中国，国内仅有渤健的诺西那生钠注射液（SPINRAZA）获批上市，此外罗氏口服SMA药物risdiplam在国内也处于在研阶段。

　　而事实上除了天价引发的争议外，Zolgensma此前临床试验中也发生了两期入组患者死亡事件，不过其中一个死亡案例被认为与接受Zolgensma治疗无关。

责任编辑：张玉洁 SF107