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贝达药业新药创制中心 界面新闻记者谢欣拍摄

文|谢欣

贝达药业1月23日公布了其新药盐酸恩莎替尼（Ensartinib）（X-396）的药品注册临床试验数据，该创新药用于已接受过克唑替尼治疗后进展的、或者对克唑替尼不耐受的间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此前该药品注册申请已获得国家药品监督管理局（以下简称“NMPA”）受理。目前，NMPA已经按照相关程序组织开展对盐酸恩莎替尼的审评工作。

贝达药业称，盐酸恩莎替尼是一种新型强效、高选择性的新一代 ALK 抑制剂，而此次盐酸恩莎替尼申报药品注册依据的是“评价X-396胶囊治疗克唑替尼耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者疗效和安全性的Ⅱ期单臂、多中心临床研究”。根据贝达药业公布的数据，研究结果显示盐酸恩莎替尼对克唑替尼耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者有良好的疗效和安全性。疗效性方面，独立评审委员会（IRC）评估的整体ORR为48.7%，疾病控制率为87.8%；颅内ORR为66.7%，颅内病灶控制率达92.8%，整体疗效和颅内疗效均达到预期指标。

安全性方面，贝达药业表示X-396用于克唑替尼耐药的ALK阳性非小细胞肺癌患者安全耐受性良好，最常见的不良反应为皮疹和ALT升高、AST升高，大多为轻中度，经暂停用药和/或对症治疗等可恢复或缓解。

贝达药业目前拥有恩莎替尼国内100%的权益与国外95.07%的权益，恩莎替尼还于2017年12月在美国启动“ALK阳性晚期恶性黑色素瘤”2期临床研究，是全球首个ALK抑制剂治疗黑色素瘤的临床研究，如成功将有望以“孤儿药”获批上市。

肺癌是中国发病率和死亡率最高的癌症，包括非小细胞肺癌（NSCLC）和小细胞肺癌（SCLC），其中NSCLC患者约占85%左右。间变性淋巴瘤激酶（ALK）是非小细胞肺癌重要的致癌驱动因子之一，ALK融合蛋白基因在NSCLC患者中的阳性率为5%左右，且多见于年轻、不吸烟或轻度吸烟的肺腺癌患者。

目前全球范围针对ALK突变的靶向药物包括辉瑞的克唑替尼和劳拉替尼，诺华的色瑞替尼、罗氏的阿来替尼与武田制药的布加替尼。其中劳拉替尼和布加替尼暂未在国内上市。在2018年国家医保局公布的进入2018年医保目录的17种抗癌药名单中就包括克唑替尼。克唑替尼进医保前的价格大约是5.3万元人民币一个月，进入医保后后，价格变为约1.5万元。

根据贝达药业2018年度业绩预告，预计实现归属于上市公司股东净利润1.42亿元至1.80亿元，较2017年同比下降30%至45%。对于盈利下滑，贝达药业表示，主要系随着新药研发加速推进，公司研发投入增加较多，以及报告期内实施股票期权激励计划，相应成本费用增加。

长期以来，由于主要依靠明星产品埃克替尼支撑，在进入医保后降价以及持续大量研发投入的情况下，贝达药业业绩承受了不小压力，尤其在研发端贝达药业近三年研发投入占公司营业收入比例分别达到15.6%、37.09%和45.79%（2018年为半年数据），而如果恩莎替尼能成功上市，贝达药业长期依靠单品埃克替尼支撑业绩的情况有望缓解。

（本文来自于界面）