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BH4缺乏症药物明年在华上市

http://www.sina.com.cn  2010年12月28日 09:15  东方早报[ 微博 ]

  早报记者 封欣

  默克雪兰诺公司透露,全球迄今惟一一个治疗BH4缺乏症的药物科望(Kuvan)近日已获得中国食品药品监督管理局批准,科望将于2011年第二季度在中国上市,此举将结束中国BH4缺乏症患儿无药可医的状况。

  BH4缺乏症是一种常染色体遗传性疾病,是迄今得以确认的5000-6000种人类的罕见病之一,BH4缺乏症主要会对人的神经系统造成损害。

  中华预防医学会儿童保健分会新生儿筛查学组副组长、北京大学妇产儿童医院小儿神经内科教授杨艳玲介绍,BH4缺乏症在出生后得不到及时地诊断、发现和治疗,会严重损伤患儿的脑组织,使之出现智力低下、癫痫、精神行为异常(如多动、自残)等症状。

  此前科望已分别于2007年12月和2008年12月获得了美国食品药物管理局(FDA)及欧盟药品管理局(EMA)的快速批准。

  默克雪兰诺公司是全球医药和化工集团默克公司旗下创新的处方药业务分支,也是默克最大的子公司。

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