「BIO-FORUM」创新、监管和市场的角力，细胞治疗产品研发与临床转化

转自：上观新闻

作为一种新兴的治疗方式，细胞治疗，在众多疾病特别是癌症、遗传疾病的治疗中展现出良好的效果。近年来，在技术、政策、市场等驱动下，我国细胞治疗产业呈现出蓬勃发展的态势。

创新、监管和市场的角力：

细胞治疗产品的风险控制之路

“我们不能整天做研究，有了成果要转化。”中国科学院院士、同济大学生命科学与技术学院院长高绍荣分享了多潜能干细胞与再生医学临床转化中的实际应用，“如果人体内的细胞出现问题，理论上，只要是非常规范地把多潜能干细胞进行分化，它可能都能分化成我们需要的细胞类型。”在他看来，多潜能干细胞因其分化潜力巨大，是未来细胞治疗的理想种子细胞。“通过使用iPS技术，我们可以进行基因编辑，获取优质细胞以治疗帕金森病、糖尿病等，同时也可用于药物筛选，我想现在类器官是让我们做这种筛药的更好办法。”

“由于细胞治疗产品的异质性和技术创新性，监管的挑战在于是否能够跟上行业的先进技术和最新发展。”国家药品监督管理局药品审评检查长三角分中心药学审评员张东介绍了细胞治疗产品目前注册监管现状。他表示，2020年到2025年，中国细胞与基因市场复合年增长率将实现276%。国内获批的5款CAR-T产品其中3款在上海。“当前我们的监管重点是强调风险控制理念，主要关注原材料、生产工艺、质量控制、稳定性和包装系统这五个方面的风险来源。”

上海药品审评核查中心主管刘芬介绍了细胞治疗产品在生产、制造过程当中需要注意的关键点，尤其是从监管核查的角度。“细胞治疗产品要走向国际市场，但全球监管机构对这类产品的定义、范畴和技术要求各不相同。我国正在积极探索实现监管互信。刘芬举例说道，我们国家加入PIC/S（国际药品监管机构），主要是希望能够建立国际化的监管信任框架，以确保高质量、安全有效的细胞治疗产品供应。”

上海爱萨尔生物科技有限公司是细胞治疗领域的头部企业之一，其首席运营官杨帆发表了题为“临床三期间充质干细胞药品相关的生物学效价验证策略”的主题演讲，介绍了公司目前膝骨关节炎细胞产品的生产工艺，分析了该适应症MSC产品可能的效价测定方法以及CGT产品效价测定面临的问题，并详细阐述了验证策略，为细胞治疗领域同行在MSC产品效价测定方面提出了宝贵的建议；从中可以看到在细胞治疗领域，世界领先的生产制备能力是细胞企业的核心竞争力。

上海金检检测有限公司市场总监唐凡也提到，当前细胞治疗领域，对安全性和监管提出了新的要求。唐凡表示，作为企业而言，也需要根据他们的个性化产品来建立个性化检测的标准和方法。“在整个药物研发至临床应用的过程中，作为产品生产方，他们把注意力放在产品的有效性、创新性方面。而监管部门一定是把注意力集中在安全性、风险性上。”

从实验室走向临床：

速度与安全的双重奏

当前，随着全球范围内生物细胞技术和相关产业快速发展，当代医学正逐渐从传统的治疗模式转向细胞治疗领域。

“中国的干细胞治疗正迎来一个新的阶段，这个阶段就是要看谁跑得快，谁第一个把细胞治疗产品能够带到医院的应用场景中，谁就能在这场竞争中占据优势。”首都医科大学北京宣武医院副院长郝峻巍在论坛上谈到。

作为一名临床医生，郝峻巍最关心的是患者的安全，其次是治疗的有效性。他介绍了干细胞治疗在中风后遗症方面的进展，“缺血性脑卒中后，脑组织中有一些可挽救的区域，这部分是通过什么挽救？药物治疗？细胞治疗？这是一个要回答的科学问题。”

“CGT CDMO产业是传统CMO产业的升级版，脱离了传统的技术转移加定制生产的单一业务模式。”上海申耀智造生命科技有限公司总经理丁晓铃强调了CGT CDMO的重要性。“CGT CDMO能够做什么？一句话就是帮助企业解决CGT发展当中的诸多的难题。不能说是所有的难题，但它能帮助企业在低成本的情况下解决研发到生产中的诸多问题。”她表示，对于初创企业来说，实验室的生产条件在初期可以满足需求，但随着管线推进，生产环境必须转移到符合GMP标准的厂房。CDMO可以为药企提供多样化的工艺选择，避免技术变更导致的高昂转换成本。

“一切创新都是为满足临床需求而开展的。”科济药业控股有限公司董事长、首席执行官、首席科学官李宗海表示，“T细胞是一个非常好的肿瘤杀伤工具，关键在于如何改造和应用它。”他强调了通用型CAR-T细胞治疗的重要性，“通用型CAR-T是兵家必争之地，也是我们必须要拿下来的‘天王山之战’。”李宗海开玩笑道，“我曾经说，我做完两件事就退休了，一个是要有一定比例的病人治愈，另一个是通用型CAR-T。我们可以用5到7年做一个验证，看看我可不可以退休。”

企业及专家观点不代表官方立场

作者：许织

编辑：蓝悦

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