全球首创！纽福斯罕见病药物进入临床三期，有望在国内率先上市|福斯_新浪财经

转自：九派新闻

10月11日，东湖高新区管委会主任张勇强一行调研纽福斯生物科技有限公司，实地了解企业技术研发、生产经营等情况，研究问题困难，助力企业高质量发展，推进湖北东湖科学城·光谷创新药产业基地加快建设。

纽福斯创始人李斌教授介绍企业发展情况。这是一家光谷本土成长的医药研发公司，已成为国内眼科基因治疗头部企业。公司核心产品NR082旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变。这是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，迄今尚无有效治疗方法。

经过10余年研究探索，纽福斯团队成功研发NR082眼用注射液，以病毒作为载体，将正确的基因递送至受损的视神经节细胞，提高甚至恢复患者的视力。目前，该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）称号，是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。目前在中国已经完成一期、二期临床试验，正在开展三期。在美国，正在进行一期、二期临床试验的准备工作。

从两间办公室起步，成立6年来，纽福斯公司先后4轮融资，获评“麻省理工科技评论50强”“中国潜在独角兽企业”等。

张勇强充分肯定企业创新成果，期待药物早日上市，让更多患者重见光明。他说，光谷将继续打造更优环境、提供更好服务，聚集更多资本、人才等创新要素，推动以纽福斯代表的科技“金种子”企业枝繁叶茂、开花结果。希望企业继续扎根光谷，加大创新，同时加快争创国家级公共技术服务平台，充分发挥自身优势，赋能光谷生物医药产业生态。

目前，光谷生物城已集聚3000余家研发型企业，400多个1类新药管线在研、40多个进入临床。近5年每年新增1家上市公司，39家省级“金种子”企业正在上市路上。

东湖高新区管委会副主任冯立，相关职能部门、园区、国企主要负责人参加调研。