全球首创！武汉一医药公司研发罕见病药物进入临床三期，有望在国内率先上市|武汉市_新浪财经

转自：九派新闻

10月11日，东湖高新区管委会主任张勇强一行调研纽福斯生物科技有限公司，实地了解企业技术研发、生产经营等情况。纽福斯创始人李斌教授介绍企业发展情况。这是一家光谷本土成长的医药研发公司，已成为国内眼科基因治疗头部企业。公司核心产品NR082旨在治疗ND4介导的莱伯氏遗传性视神经病变。这是一种母系遗传的线粒体疾病，多发于14-21岁的青年男性，患者表现为双目视力受损至失明，迄今尚无有效治疗方法。

经过10余年研究探索，纽福斯团队成功研发NR082眼用注射液，以病毒作为载体，将正确的基因递送至受损的视神经节细胞，提高甚至恢复患者的视力。目前，该药物已被美国FDA和欧洲药品管理局授予“孤儿药”（用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）称号，是首个获得中美两国许可的中国基因治疗新药。目前在中国已经完成一期、二期临床试验，正在开展三期。在美国，正在进行一期、二期临床试验的准备工作。从两间办公室起步，成立6年来，纽福斯公司先后4轮融资，获评“麻省理工科技评论50强”“中国潜在独角兽企业”等。

（九派新闻综合自光谷融媒体中心）