全球首款！罕见病低磷性佝偻病靶向药中国获批|中国_新浪财经

原标题：全球首款！罕见病低磷性佝偻病靶向药中国获批

（健康时报记者赵苑旨）

2021年1月15日，协和麒麟宣布其治疗X连锁低磷性佝偻病（XLH）的靶向药物麟平®（布罗索尤单抗）获国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。这是全球第一款，也是中国首个获批靶向成纤维细胞生长因子23（FGF23）的重组全人源单克隆 IgG1 抗体，是XLH治疗领域的全新里程碑。此次麟平®（布罗索尤单抗）在中国正式获批上市，将填补国内XLH临床治疗的空白，为XLH患者带来福音。

针对X连锁低磷佝偻病，长期以来国内无有效治疗药物，为满足迫切的临床治疗需求，麟平®（布罗索尤单抗）于2019年被列入《第二批临床急需境外新药》名单；同时被国家药品监督管理局审评中心（CDE）纳入优先审评。

“目前，全世界已知的罕见病约有7000种，但其中只有约6%的罕见病有药可治。”上海市罕见病防治基金会理事长、中国罕见病联盟副理事长李定国教授表示，“此次国家临床急需境外新药名单中的低磷性佝偻病特效药物麟平®顺利在国内获批上市，这给罕见病患者带来了福音和新的希望。”

低磷性佝偻病是一组由于遗传性或获得性病因导致肾脏排磷增多，引起以低磷血症为特征的骨骼矿化障碍性罕见疾病，具有较高的致残、致畸率，被纳入《罕见病诊疗指南（2019年版）》第51号罕见病。X连锁低磷性佝偻病（XLH）是低磷性佝偻病最常见的一种，约占遗传性低磷性佝偻病80%，是一种罕见的遗传性慢性进行性骨骼肌肉疾病，患病率约为1/20000~1/60000[1]。

布罗索尤单抗此前在美国曾被FDA授予突破性疗法认定以及孤儿药资格，并已获批治疗6个月及以上儿童和成年人的X连锁低磷血症、肿瘤诱导的骨软化症(TIO)患者，是首个获得FDA批准治疗这两种疾病的创新药物，也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物，目前在美国、欧洲、日本均已上市。