世界首个基因治疗药物获得国家药监局批准上市

　　新华社北京2月29日电(记者李斌)拥有自主知识产权的重组人p53腺病毒注射液已于1月20日获得国家食品药品监督管理局的准字号生产批文，从而标志着我国也是世界上第一个获得国家批准的基因治疗药物业已正式上市。

　　记者从29日开幕的“中国留学人员回国创业成就展”获悉，根据有关部门要求，科学家下一步将在全国三级甲等医院推广应用这一药物，并进一步探索其作用。

　　“基因治疗之父”、美国科学家弗伦奇·安德森博士等国内外著名学者和学术团体对这一成功表示祝贺。专家指出，这是生物高技术发展的里程碑，将带动整个基因治疗研究和产业的发展，为人类的健康事业做出贡献。

　　基因治疗临床试验始自1990年，它是将目的基因放进特定载体中，导入人体细胞，达到治病的目的。迄今在基因治疗领域全球已有近百家专业化公司，基因治疗临床方案达700多个，但此前世界范围内一直没有一种安全有效的基因治疗药物被批准成为新药。

　　美国于1995年起批准重组腺病毒p53制品进入临床试验。通过肿瘤局部注射、静脉注射、介入给药、胸腹腔灌注等方式，美国、日本、加拿大和欧洲的科学家开展了用重组腺病毒p53制品对头颈部鳞癌、乳腺癌、食道癌等数十种肿瘤的基因治疗。

　　我国是世界上较早开展基因治疗研究的国家之一。在国家863计划、国家重大科技专项和地方政府的支持下，经国家食品药品监督管理局批准，1997年底回国创立我国第一个基因治疗专业公司———深圳市赛百诺基因技术有限公司的彭朝晖教授等人在多年研究开发工作的基础上，于1998年开始将重组人p53腺病毒注射液进行临床试验，用于头颈部鳞癌治疗，并在深圳建立了通过国家GMP认证的基因治疗产品生产线和厂房。

　　迄今国内外已有超过300人接受了重组人p53腺病毒注射液的治疗。这一基因治疗药物在抗肿瘤上呈现出广谱性，与传统的放化疗联合应用呈现明显协同效应，治疗鼻咽癌等头颈部鳞癌的疗效显著。

　　虽然基因治疗药物已正式上市，但彭朝晖教授依然异常清醒，“基因治疗只是为肿瘤治疗开创了一种有效的方法，人类离攻克肿瘤的路还长，我们仍需努力。”

　　小资料：世界首个基因治疗药物“诞生”大事记

　　第一阶段：Ⅰ期临床阶段。1998年3月9日，深圳市赛百诺基因技术有限公司成立；1998年12月28日，国家药品监督管理局批准重组人p53腺病毒注射液进入Ⅰ期临床试验；1999年1月，列入863计划生物技术领域中试开发项目；1999年11月，列入深圳市重点产业化项目；2000年7月，列入国家科技型中小企业技术创新基金项目。

　　第二阶段：Ⅱ期临床阶段。2000年10月7日，国家药品监督管理局批准重组人p53腺病毒注射液进入Ⅱ期临床试验；2000年12月，基因治疗制品生产厂房在深圳建成；2001年12月，列入国家科技攻关计划；2002年7月3日，获得国家知识产权局颁发的生产工艺发明专利；2002年11月，列入国家“十五”重大科技专项；2002年11月22日，获得广东省药品监督管理部门颁发的《药品生产许可证》；2003年7月8日至9日，“基因治疗之父”弗伦奇·安德森博士访问赛百诺公司并签订合作研究开发协议书。

　　第三阶段：获得新药证书和正式上市阶段。2003年10月16日，重组人p53腺病毒注射液经国家食品药品监督管理局批准，获得新药证书。2004年1月20日，经批准获得准字号生产批文。(据新华社)