IFPMA专家指出影响中国创新药物研发的因素

　　IFPMA专家指出影响中国创新药物研发的因素并献计献策

　　(北京2003年4月2日讯)在过去的50年里，新药的出现，挽救了无数生命，疫苗的广泛使用，使天花、脊髓灰质炎等严重危害人类健康的疾病能够被消灭。然而，当今世界，还有许多人类所患疾病，仍然缺乏足够而有效的治疗药物，能够治愈疾病的药物少而又少，慢性疾病只能对症无法治本。另外，药物的不良反应、不断出现的耐药性、新的传染疾病的出现 等情况表明，现有药物有它们的不足之处。整个世界都希望更多更好的新药能够被研制生产出来。可是，我们在积极进行新药研发的同时，也不要忘了研究和探索推动新药研制的机制和因素。

　　那么，是哪些看不见的因素在背后发挥着作用，悄悄地影响着新药研发，决定是否有更多创新药品能够成功上市，让广大的病人受益的呢？

　　戴维·韦伯博士，“国际制药企业协会联合会(IFPMA)”前经济政策总监、现“世界非处方药工业协会”主席，借来华参加“发展中国家药品研发经验交流会”之际，日前向新闻媒体介绍了他在“中国新药研发”方面的研究结果，使得以上的疑问得到了解答。

　　韦伯博士认为，有23个国家因素影响作用着药品的创新，但这些因素的重要性并不均等，一般来说，其中5个是绝对必要因素，还有5个是非常重要因素。在具体的国家个案中，这10个因素和另外的13个因素，会因特定国家情况的不同，重要性也发生变化，而且韦伯博士强调，目前世界上没有哪个国家是进行药品研发的绝对理想之地。访谈中，韦伯博士结合评估中国目前的状况，对他提到的部分国家因素作了一个简要介绍，并就如何加强中国的创新药物研发提出了他的看法。

　　五个绝对必要因素

　　1.政府重视程度

　　韦伯博士认为，任何一个政府对创新、科技进步和以研发为基础的产业发展影响巨大，政府在这些领域中所实施的政策，直接影响国家产业结构的布局和资源的配置。

　　中国目前的情况相当不错，因为政府有明确的优先发展安排和战略，包括明确的医药发展战略，政府研究机构力量也较强。为完成中期的医药创新目标，政府鼓励非专利药研发和非专利药领域的现代化；鼓励由科研机构和高等院校引领，使用孵化基地对生物技术产品进行开发；还鼓励中药现代化，其中包括对小分子与大分子新化学实体(NCEs)的开发。

　　但是，中国政府对非专利药、生物技术和中药的优先发展政策，易引导有关研究机构和企业集中于有可能逐渐萎缩或市场较为局限的药品领域，相对来说，目前主导全球的创新性小分子化学实体(NCEs)相对更有前景、市场范围更广。

　　所以，在这一点上，中国政府需要对药品研发准确定位，并确定研发重点。

　　2.知识产权保护

　　韦伯博士提到，从1993年中国专利法的修订，到2002年加入世界贸易组织(WTO)和成为与贸易有关的知识产权协定(TRIPS)成员国，中国在知识产权保护上取得了巨大进步，比如授予20年的专利和数据独占权。

　　如果能够继续完善知识产权保护环境，中国将树立良好的声誉，吸引更多的投资。

　　3.基础设施

　　很明显，创新药物研发作为高科技高投入，对基础设施，如可靠的水电公共事业、现代的通讯手段，以及交通运输有一定的要求。一个国家如不能提供洁净的生活用水和工业用水，可靠的煤气、电力、电话和传真，足够的医疗和运输体系等，则应在进行医药创新之前，先关注和完善这些领域。

　　众所周知，北京、广州和上海这三个城市完全具备了所有必要的基础设施，因此有条件开始关注医药研发。中国内地和其它地区相对来说开发水平较低，但地区差异只是潜在的挑战，对目前的格局不会产生直接的影响。

　　现代医药的研发基本上是以计算机为基础的，可以毫不夸张地说，在某些意义上，今日生物技术所面临的挑战，实质上就是对信息和计算机技术的挑战。对于生物医药的研发来说，一个国家在信息和通讯技术上的能力，与其在生物或化学方面的能力同样重要。互联网是提供数据的主渠道，因此一个国家的互联网接入、传输速度、运行成本、有竞争的服务，以及相关的管理法规，都是十分重要的。

　　综上所述，基础设施对发展和维持以研究为基础的医药产业来说，非常重要，韦伯博士认为，很明显中国在这方面可以达到要求。

　　4.现有医药产业

　　中国现有的医药产业由非专利药品企业(大部分具备较高的生产能力)、小型生物技术公司、大量的中药企业，以及外商独资和合资企业组成，有可能形成独特的相互渗透、相互融合的特点。

　　然而，过去制药企业是根据国家的计划进行药品生产，企业本身并十分不清楚应该开发什么样的产品。因此，目前对客户需求、市场机会的把握，特别是对全球市场机会的把握，能力相当薄弱。中国现有医药产业需要建立一个产业化基地，支持和实现科研院校已有研究成果的转化。为了正确地评价一项新技术，从长期的商业利益而言，需要一个强大的民营产业化基地。目前，中国的非专利药生产企业几乎没有承担真正意义上的创新工作，绝大多数所谓的“研发”，仅仅是的是非专利产品质量标准的改进，或开发新的适应证，或国内及全球市场产品的处方调整，而非真正意义上的创新性研究。为了鼓励研发，政府应给予适当的政策，提高销售收入投入研发的比例，以鼓励本土的仿制药生产公司更多的参与药品的研发。中国在非专利药物生产上拥有大量生产设施和丰富的技术经验，以及低成本、高质量的产品，使人很容易想到未来中国将成为全球最重要的高水平非专利药生产国。

　　在非专利药生产能力过剩，众多非专利药生产企业效率低下，产品低端的情况下，最好的办法就是对生产领域进行整合。但是，如果整合后公司的规模太小，就无法在新产品的研发投入上形成有效竞争力。即使根据国家规划要求组建的“年销售收入50亿人民币(相当于6亿美元)”、“可与跨国企业竞争”的制药企业，也只能成为具有全球性竞争力的非专利药企业。按研发投入占销售收入15%的医药行业一般标准计算，上述规模的公司，每年也只有9000万美元用于药品研发，与跨国制药企业每年10亿美元以上的研发支出相比，难以相提并论。

　　韦伯博士建议，中国政府应侧重选择某些的药品领域。

　　5.人才资源

　　药品研发和创新来源于优秀的个人，以及由科学家、技术专家、工程师、技术员、行政管理人员共同组成的团队。中国拥有大量的理科毕业生，研究领域的工作岗位竞争激烈。据报道，中国目前大约有20万科研人员专门从事生物技术研究工作，而且人才外流的情况已经出现逆转，流出国外的科学家开始返回国内。通过私人关系，在全球各地工作的中国科学家有将各种观念、人员和资金带回国内的优势。

　　在人才资源统计中，乐观的专业人员数字容易产生误导。事实上，中国医药行业长期缺乏熟悉中国实际情况，而且拥有具体市场运作经验的硕士、博士科学家、企业家和商业管理人才。

　　韦伯博士认为，将以上5个决定必要因素对中国进行评估，中国有强项，也有不只之处。韦伯博士还接着介绍了另外几个更高层次的非常重要因素。

　　五个非常重要因素

　　1.公共研究机构

　　中国的生物医药企业本身较少开展研发，而国家所属的研究机构在创新方面发挥着更为重要的作用。长期以来，这些研究机构和高等院校承担着主要的基础研究工作，目前，政府还对积极开展药物、生物技术、中药和其他方面研究的机构和高等院校，提供更多的支持。另一方面，中国也不乏世界水平的生物医学研究机构，如北方和南方基因组研究中心、中科院药物研究所、清华大学和北京大学。

　　然而，国家研究机构在过去完全与市场脱节，每家研究机构都是根据国家计划安排从事各自的研究，缺乏独创性，很少关注市场信息，各家研究工作的重复严重，结果留下的是一个水平参差不齐、缺乏市场观念和商业运作经验的研究基础。

　　2.政府采购和价格政策

　　促进创新性研发的理想刺激因素，是拥有一个建立在竞争和选择基础上的自由市场。而要达到这一点，理想途径就是最小程度地调控价格，相信药品市场内部的竞争，足以制约价格过度上升。此外，政府采购的最佳办法，是做到选择过程的公开、透明和竞争。

　　其他国家的经验表明，价格控制，尤其是过分的价格控制，会使公司对一个市场投资的兴趣。至少，价格政策应对药品创新进行回报。与价格受到严格控制的国家相比，价格较自由的国家对研发投资更具吸引力。简而言之，价格应体现对研发成本予以补偿和今后再投资的意愿，还应与社会财富总体尺度(诸如人均GDP)呈正比。

　　3.政策协调作用

　　一般而言，政府对科技创新和推广的态度，在政府考虑财政预算，尤其涉及到药品的预算时，将变得非常关键。然而，财政部门、卫生部门和产业部门的议程很难同步。经常会发生这样的情况：卫生部门和财政部门都希望尽可能减少医药预算，而科技和工业部门却希望更多地鼓励研发和工业发展。此时，相互之间的平衡显得非常关键。这通常很难处理，况且这观点尚未被普遍意识到和广泛被接受。

　　4.孵化基地

　　欲想公立部门资助的研发成果商业化，并且获得成功，需要公立部门和私有企业之间建立牢固和紧密的联系。科研和企业关系的发展，实际上能得到专门“孵化基地”的帮助，因为孵化基地可以为双方及新企业积极地提供所需的条件。学术界应了解商业技巧、财政和法律支持，如专利应用。另外，学术界和商业界之间的良好沟通也很重要。

　　中国的孵化基地主要有大学孵化基地、海归派孵化基地和国有企业孵化基地三个类型。

　　5.自然资源

　　亚非拉三大洲的居民喜欢利用自然资源，使用传统药物(TM)来满足卫生保健需求，而传统中药(TCM)是最为典型的例子。中国已开始生产新型的小分子药物青蒿素，用于治疗疟疾。从草药的重要有效成分开始，确定其作用机制，进而寻找具有更高效用的合成药物，青蒿素提供了很好的例子。毫无疑问，这种方法为中国的科研人员提供了机会，天然资源对帮助发展和维持以研发为基础的生物医药行业来说，是较为重要的影响因素。

　　韦伯博士指出，对中国的许多领域进行深入研究很有必要，超出了目前他报告的研究范围。因此，根据目前为止研究的结果，他向中国政府提出一些实验性的建议。

　　1.选择小分子药物进行创新

　　中国医药产业研发的总体发展目标十分明确，就是通过国内企业、生物技术公司和中药企业进行研究与开发。中国政府希望对有助于小分子药物创新的革新技术加大投入。这在中药、生物技术药物和非专利药上都存在不少机会。

　　将小分子药物作为药物创新的一个重点发展目标，树立这样的观点极为重要。

　　2.跨国公司的合作

　　公立与私有部门，包括国内小型企业、跨国企业、研究机构、大学院校、创业公司以及生物技术公司在内的所有研发参与者之间，存在大量的协同作用。例如，大学院校和生物技术公司从与跨国企业的研发合作中获得资金(如果这些机构与跨国企业合资的话，将增加吸引风险资本的机会)，了解科研动态，建立起先进的技术平台和设施，将基础研究的成果转化为产业化产品。

　　3.研究

　　为了建立在全球市场具有竞争力的全国性科研平台，需要深入研究和选择资金拨放领域，只把资金投给最优秀的。大学院校和制药公司一样，要投身于全球市场中，找出他们在哪个领域上具有世界级水平。如果这些研究机构和公司能够研究出创新性的研究成果，他们将获得包括跨国公司在内的技术驱动型公司的资助。这在一定程度上已经发生，但对研发联合体而言还有许多机会。

　　4.开发

　　目前在医药研发价值链上，中国在国际性临床实验上有机会成为领先国。中国和医药企业(国内和国外的)肯定会从中获益。拥有领先的医院研究中心，研究机构参与全球临床研究可以获得从事尖端药物研究的机会，由此将从技术转移和GCP(临床试验管理规范)培训中受益，后者是中国目前还较薄弱的药物研发价值链中关键的一个环节。研究中所投入的资金和其它资源，不仅带来令人欣喜的收入，还可促进这些机构的发展。

　　5.彻底整合中国现有的研发产业

　　总之，很明显，中国医药产业所拥有的各个单独的组成部分，需要彻底整合成自筹经费的私有性产业。这些组成部分中有些还缺乏运作经验，在许多方面相互脱离，融入跨国制药产业后才能体现出其重要价值，因为跨国企业能够对价值链各个组成部分之间的联接给予支持，指导如何从知识产权中赚取利润。跨国企业的参与不仅是提供资金(虽然至少在短期内这是由政府所提供)，还有如何进行产业链的垂直整合。

　　韦伯博士通过认真分析后认为，如果中国致力于建立市场经济，在实现了市场经济目标后，中国将会成为全球生物药品创新研究领域的主要国家，因为通过出台一系列重要措施，到2002年，中国已经开始着手打造一个坚实的基础，以建立一个以研发为基础、具有全球竞争力的医药产业打下了坚实的基础。在未来的20年内，如果目前的政策得到切实地贯彻实施，原创于中国的创新药物将会出现在全球药品市场上。

　　韦伯博士告诉记者，他曾于2002年底，受“国际制药企业协会联合会”委派来华，在有关政府部门和“研制开发制药企业协会公司”的支持和帮助下，对中国相关研究机构、政府部门和制药企业进行了调查研究，并于今年三月提交了“鼓励中国新药研发”的研究报告，提出了加强中国新药研发的建议。在此之前，“国际制药企业协会联合会”发表了一份名为“鼓励发展中国家新药研发”的研究报告，提出应鼓励具备一定条件的发展中国家开展新药研发。“国际制药企业协会联合会”将中国作为第一个国家进行此项研究，得出中国是最适合参与全球药物创新的发展中国家的结论。